Listado de medicamentos huérfanos para indicaciones neurológicas

Nombre Mecanismo de accion Indicación Laboratorio Marca Comercialización

2-(4-(dietilamino) fenil)-6-metil-2H- Regulador de la utrofina Distrofia Muscular de Vastox plc.

benzo[d][1,2,3] triazol-5-amina Duchenne y de Becker

2,3,4,5 tetrahidro-2,8-dimetil-5-[2-(6-metil- Desconocido Huntington, Enfermedad de Innovative Drug

3-piridil)etil]-1H-pirido[4,3-b]indol European

dihidrocloruro Associates

Limited

3,4-diaminopiridina Bloqueo de los canales del potasio Lambert Eaton, Síndrome de Ageps-ephp

4[3-(metilsulfonil)fenil]-1-propilpiperidina Estabilizador dopaminérgico Huntington, Enfermedad de Carlsson

xHC1 Research AB

Ácido ascórbico Mielinizante Charcot Marie Tooth, Murigenetics SAS

Enfermedad de

Alfa fetoproteina recombinante humana Inmunomodulador Miastenia Gravis Merrimack

Pharmaceuticals

Anticuerpo anti GDF 8 recombinante Bloqueo de la miostatina Distrofia Muscular de Wyeth (EEUU)

humano Duchenne y de Becker

Arimoclomol Neuroprotector Esclerosis Lateral CytRx

Amiotrófica Corporation

AVI-4658 Inductor de la expression de distrofina Distrofia Muscular de AVI BioPharma

Duchenne y de Becker

Baclofeno Estimulador de los receptores GABA-B Esclerosis Múltiple Novartis Lioresal Comercializado en España

Farmacéutica

Brivaracetam Antiepiléptico Epilepsias Mioclónicas UCB Pharma

Progresivas

Cladribina (vía intravenosa) Inmunomodulador Esclerosis Múltiple Janssen-cilag Leustatin Comercializado en España para

la Leucemia de Células Pilosas

Clobazam Anticonvulsivante Lennox Gastaut, Síndrome Ovation

de Pharmaceuticall

Clobazam Anticonvulsivante Lennox Gastaut, Síndrome Sanofi Noiafren Comercializado en España, pero

de Synthelabo no autorizado para esta

indicación exactamente

Colest-4-en-3-ona, oxima Neuroprotector Esclerosis Lateral Trophos SA

Amiotrófica

Colest-4-en-3-ona, oxima Neuroprotector Esclerosis Lateral Trophos SA

Amiotrófica

Dantroleno Relajante muscular Neuroléptico Maligno, Yamamouchi Dantrium Comercializado en Japón

Síndrome Pharmaceutical

Debio-0513 Inmunoregulador Miastenia Gravis Debioclinic SA

Deferiprona Quelante Ataxia de Friedreich ApoPharma

Deferiprona Quelante Ataxia de Friedreich Chiesi Feriprox Comercializado en España, pero

no autorizado para esta

indicación huérfana

Eicosapentanoato de etilo Inhibidor de la fosfolipasa A2 Huntington, Enfermedad de Laxdale Ltd.

Eicosapentanoato de etilo Inhibidor de la fosfolipasa A2 Huntington, Enfermedad de Mochida Epadel Comercializado en Japón, pero

no autorizado para esta

indicación huérfana

Estiripentol Antiepiléptico Epilepsia Mioclónica Severa Biocodex Diacomit Pendiente de comercialización

de la Infancia en España

Fampridina Bloqueo de los canales del potasio Guillain Barre, Síndrome de Dr Ulrich

Granzer

Fampridina Bloqueo de los canales del potasio Guillain Barre, Síndrome de Acorda

Therapeutics

Fampridina Bloqueo de los canales del potasio Esclerosis Múltiple Dr Ulrich

Granzer

Fampridina Bloqueo de los canales del potasio Esclerosis Múltiple Acorda

Therapeutics

Felbamato Antiepiléptico Lennox Gastaut, Síndrome Medpointe Felbatol Comercializado en EEUU

Fenilbutirato sódico Reductor de la hiperamonemia Atrofia Muscular Espinal Orphan Europe Ammonaps Comercializado en España

SL (España)

Filgastrim Regenerador celular Esclerosis Lateral Sygnis

Amiotrófica Bioscience

GmbH & Co.

Glatiramero, acetato Inmunomodulador Esclerosis Lateral Sanofi Copaxone Comercializado en España, pero

Amiotrófica Synthelabo sólo autorizado para la

Esclerosis Múltiple

Glatiramero, acetato Inmunomodulador Esclerosis Múltiple Sanofi Copaxone Comercializado en España, pero

Synthelabo sólo autorizado para la

Esclerosis Múltiple

Idebenona Captación de radicales libres Ataxia de Friedreich Seber (Portugal) Cerestabon Comercializado en Portugal,

pero no autorizado para esta

indicación huérfana

Idebenona Captación de radicales libres Ataxia de Friedreich Promedipharm

GmBH

Idebenona Captación de radicales libres Ataxia de Friedreich Laboratoires Mnesis Comercializado en Italia

Takeda

Idebenona Captación de radicales libres Distrofia Muscular de Laboratoires Mnesis Comercializado en Italia

Duchenne y de Becker Takeda

Idebenona Captación de radicales libres Distrofia Muscular de Promedipharm

Duchenne y de Becker GmBH

Idebenona Captación de radicales libres Distrofia Muscular de Seber (Portugal) Cerestabon Comercializado en Portugal,

Duchenne y de Becker pero no autorizado para esta

indicación huérfana

Inmunoglobulina humana normal tratatada Inmunomodulador Polineuropatía Nihon Kenketu Comercializado en Japón

con polietilenglicol y liofilizada Desmilienizante Pharmaceutical Glovenin-I-

Inflamatoria Crónica Nichiyaku

Inmunoglobulina humana sulfatada y Inmunomodulador Guillain Barre, Síndrome de Teijin Limited Kenketu Comercializado en Japón, pero

liofilizada Venilon-I no autorizado para esta

indicación huérfana

Interferon beta-1A Inmunomodulador Esclerosis Múltiple Schering Plough Avonex Comercializado en España

Interferon beta-1A Inmunomodulador Esclerosis Múltiple Serono Rebif Comercializado en España

Interferon beta-1b Inmunomodulador Esclerosis Múltiple Schering Betaseron Comercializado en España

ISIS 333611 Inhibidor de la superóxido dismutasa Esclerosis Lateral Isis

Amiotrófica Pharmaceuticals

KNS-760704 Protector celular Esclerosis Lateral Knopp

Amiotrófica neurosciences

Lamotrigina Inhibidor de la liberación del ácido Lennox Gastaut, Síndrome Juste Crisomet Comercializado en España

glutámico de

Lamotrigina Inhibidor de la liberación del ácido Lennox Gastaut, Síndrome Wellcome Lamictal Comercializado en España

glutámico de

Lamotrigina Inhibidor de la liberación del ácido Lennox Gastaut, Síndrome Faes Labileno Comercializado en España

glutámico de

Levodopa/carbidopa (vía gastrointestinal) Dopaminérgico/inhibidor periférico de Parkinson, Enfermedad de NeoPharma Duodopa Comercializado en España

la dopadescarboxilasa (ideopática avanzada con Production AB

fluctuaciones motoras

severas y que no responde

Mecasermina Anabolizante Distrofia Miotónica MDS Pharma

Services

Limited

Mecasermina Anabolizante Distrofia Miotónica Fujisawa Somazon Comercializado en Japón

Mercaptamina de liberación retardada Reductor de los nivles de cistina Huntington, Enfermedad de Bennu

intracelular Pharmaceuticals

Micofenolato de mofetilo Inmunosupresor Miastenia Gravis Roche Cellcept Comercializado en España, pero

no autorizado para esta

indicación

Micofenolato de mofetilo Inmunosupresor Miastenia Gravis Laboratoire

HRA Pharma

Mitoxantrona Inhibidor del crecimiento celular Esclerosis Múltiple Inibsa Pralifan Comercializado en España

Mitoxantrona Inhibidor del crecimiento celular Esclerosis Múltiple Wyeth Farma Novantrone Comercializado en España

Modafinilo Estimulante nervioso Narcolepsia Noventure Modiodal Comercializado en España

Monarsen Colinérgico Miastenia Gravis Ester

Neurosciences

Oligonucleótido fosforotioato específico Restaurador de la porducción de Distrofia Muscular de Prosensa

frente al exón 44 distrofina Duchenne y de Becker Therapeutics

Omigapilo Antiapoptótico Distrofia muscular Santhera

congénita con deficiencia

de colágeno VI

Omigapilo Antiapoptótico Distrofia muscular Santhera

congénita con deficiencia

de merosina (laminina alfa

Oxibato sódico Desconocido Narcolepsia Idis Ltd

Oxibato sódico Desconocido Narcolepsia UCB Pharma Xyrem Comercializado en España

PTC124 Desconocido Distrofia Muscular de PTC

Duchenne y de Becker Therapeutics

Receptor recombinante de la células T Inmunomodulador Esclerosis Múltiple Virogenomics Inc

Riluzol Neuroprotector Huntington, Enfermedad de Aventis Pharma Rilutek Comercializado en España, pero

SA no autorizado para esta

indicación huérfana

Rufinamida Antiepiléptico Lennox Gastaut, Síndrome Eisai Limited Inovelon Comercializado en España

Sapropterina Cofactor enzimático Machado Joseph, Merck KGaA Kuvan Pendiente de comercialización

Enfermedad de en España

Sapropterina Cofactor enzimático Machado Joseph, Daiichi Biopten Comercializado en Japón para la

Enfermedad de Pharmaceutical forma atípica de la fenilcetonuria

Sarsasapogenina Factor neurotrófico Esclerosis Lateral Phytopharm plc

Amiotrófica

SMT C1 100 Regulador de la utropina Distrofia Muscular de Summit

Duchenne y de Becker

SRT501 Desconocido MELAS, Síndrome Sirtris

Tacrolimo Inmunosupresor Miastenia Gravis Fujisawa Prograf Comercializado en España, pero

no autorizado para estas

indicaciones huérfanas

Talampanel Inhibidor del receptor AMPA Esclerosis Lateral TEVA

Amiotrófica

Tetrabenazina Antagonista dopaminérgico Huntington, Enfermedad de Cambridge Xenacine Comercializado en R Unido y

Laboratories EEUU

Tetrabenazina Antagonista dopaminérgico Disquinesia Tardía Cambridge Xenacine Comercializado en R Unido y

Laboratories EEUU

Topiramato Antiepiléptico Lennox Gastaut, Síndrome Janssen-cilag Topamax Comercializado en España

Vector viral adenoasociado que contiene el Terapia génica Distrofia Muscular de Généthon

gen del gamma sacoglicano humano Duchenne y de Becker

Vector viral adenoasociado que contiene el Terapia génica Distrofia Muscular de Généthon

gen humano del alfa-sarcoglicano Cinturas

Vector vírico adenoasociado que contiene Terapia génica Calpainopatía Généthon

el gen humano calpaina 3

Viloxazina Estimulante nervioso Narcolepsia AstraZeneca Vivalan Comercializado en Francia y

Portugal, pero no autorizado

para esta indicación huérfana

Viloxazina Estimulante nervioso Narcolepsia Stuart

Pharmaceuticall

Xaliprodeno, clorhidrato Factor neurotrófico Esclerosis Lateral Sanofi-

Amiotrófica Synthelabo

(Francia)