Medicamentos huérfanos
Nombre del principio activo Mecanismo de
Indicación
Nombre
Nombre
del
Estado de
comercialización
acción
comercial
laboratorio
o
sponsor
(R-S)-3-(bromometil)-3-butanol-1-il-difosfato Inmunomodulador
Carcinoma de
Células
Phosphotim
Innate Pharma
SAS
Renales
1,3-propanodisulfónico,
ácido (sal disódica) Prevención de
formación
de fibrilos de
Sïstémica
amiloide
17AAG Inhividor del
Leucemia
Mieloide Crónica
Wainwright
Associates
crecimiento
celular
Limited
2-(4-(dietilamino)
fenil)-6-metil-2H-
Modulador de
la utrofina
Distrofia
Muscular de
Vastox plc.
benzo[d][1,2,3] triazol-5-amina
Duchenne y de
Becker
2,2-dimetilbutírico,
ácido Inductor del gen de
globina fetal
Pharmaceuticals
2,2-dimetilbutírico,
ácido Inductor del gen de
globina fetal
Pharmaceuticals
2,2-dimetilbutírico,
ácido Inductor del gen de
globina fetal
Enfermedad de
Pharmaceuticals
2,3,4,5
tetrahidro-2,8-dimetil-5-[2-(6-metil-3- Desconocido
Huntington,
Enfermedad de
Innovative
Drug
piridil)etil]-1H-pirido[4,3-b]indol
dihidrocloruro
European
Associates
Limited
3,4-diaminopiridina Bloqueo de los canales Lambert Eaton, Síndrome
Ageps-ephp
del potasio
de
4,5-dibromorhodamina 123 Agente
Leucemia
Mieloide Crónica
CelMed
Biosciences
fotosensibilizante
4-[131 I]yodo-L-fenilalanina Agente Apoptópico
Glioma
Dr Andreas
Kluge
4[3-(metilsulfonil)fenil]-1-propilpiperidina
Estabilizador
Huntington,
Enfermedad de
Carlsson
Research AB
xHC1 dopaminérgico
4-Imino-1,3-Diazobiciclo-[3.1.0.]-Hexano- Agente
Apoptópico
Páncreas,
Cáncer de
Icon Clinical
Research
-2-uno
UK Ltd
5(S)-(2´-hidroxi
etoxi)-20(S)-camptotecina Agente apoptótico
Osteosarcoma
ClinTec
International Ltd
5,10-metilentetrahidrofolato Inhibidor del
Páncreas,
Cáncer de
Interface
International
crecimiento celular
Comsultancy
Limited
5,10-metilentetrahidrofolato
Inhibidor
del
Páncreas,
Cáncer de
Biofol AB
crecimiento celular
5-aminolevulínico,
ácido (Clorhidrato) Agente diagnóstico
Glioma
Levulan
DUSA
Comercializado en Estados Unidos, pero no
autorizado para esta
indicación
5-aminolevulínico,
ácido (Clorhidrato) Agente diagnóstico
Glioma
Quintiles
Limited
5-aminolevulínico,
ácido (Clorhidrato) Agente diagnóstico
Glioma
Gliolan
Medac
Gesellschaft für
Comercializado en Alemania
klinis
8-Ciclopentil-1,3-dipropil-xantina Estimulante del
Fibrosis
Quística
Sciclone
kappareceptor
Pharmaceuticals
Italy
Srl
AAV2-hRPE65v2 Desconocido
Amaurosis
Retiniana
The
Children's Hospital
Congénita
de Leber
of
Philadelphia
Abétimus sódico Inmunosupresor
Lupus
Eritematoso
Icon Clinical
Research
Sistémico
UK Ltd
ABT-510 Agente antiangiogénico Sarcoma de Tejidos
Abbott
International
Blandos
Pharmaceutical
Office
ABT-751 Inhibidor del
Neuroblastoma
Abbot
Laboratories
crecimiento celular
Acadesina Agente apoptópico
Leucemia
Linfocítica
Advancell,
Advanced in
Crónica
de Células B
Vitro Cell
Tecnologies
Acetato de zinc dihidratado Bloqueo de la absorción Wilson, Enfermedad de Galzin
TEVA
Comercializado
en EEUU
del cobre
Acetato de zinc dihidratado
Bloqueo de la
absorción
Wilson,
Enfermedad de
Wilzin
Orphan Europe
Comercializado en España
del
cobre
Acetilsalicílico,
ácido
Antiagregante
Policitemia
Vera
Bayer
(Alemania)
plaquetario
Ácido
4,7,10,13,16,19-docosahexanóico
Desconocido
Retinosis
Pigmentaria
José
Manuel Cela López
Ácido
4-[3,5-bis(trimetilsilil)benzamido]
Agente
Apoptópico
Carcinoma
Hepatocelular
Quintiles
Limited
benzoico
Ácido ascórbico
Mielinizante
Charcot Marie
Tooth,
Murigenetics
SAS
Enfermedad de
Acido esfingomielinasa
recombinante humana Sustitución
enzimática
Niemann Pick,
Genzyme
Europe BV
Enfermedad de
(Holanda)
Acido hidroxámico
suberoilanilida
Inhibidor del
Linfoma
Cutáneo de las
Stringer
Consultancy
crecimiento
celular
Células
T
Services
Limited
Adenovirus con una secuencia del
ADN que
Terapia
génica
Linfoma
Cutáneo de las
Transgene SA
codifica el Interferon Gamma
Células
T
AEGR-733
Hipolipemiante
Hipercolesterolemia
Aegerion
Familiar
Homozigota
Pharmaceuticals
Afamelanotida
Incrementa
los niveles
Porfiria
Eritropoyética
Clinuvel
Limited
de melatonina
Congénita
Agalsidasa alfa
Sustitución
enzimática
Fabry,
Enfermedad de
Replagal
TKT
Comercializado en España
Agalsidasa beta
Substitución
enzimática
Fabry,
Enfermedad de
Fabrazyme
Genzyme
Comercializado en España
AGT181
Substitución
enzimática
Hurler,
Síndrome de
ArmaGen
Technologies
Aldesleukina (Inyectable)
Inmunomodulador
Melanoma
Metastásico Proleukin
Chiron Iberia
Comercializado en España, pero autorizado
sólo
para el tratamiento del Carcinoma de
Células
Renales.
Aldesleukina (Inyectable)
Inmunomodulador
Carcinoma de
Células
Proleukin
Chiron Iberia
Comercializado en España, pero autorizado
Renales
sólo
para el tratamiento del Carcinoma de
Células
Renales.
Aldesleukina (por
inhalación)
Inmunomodulador
Carcinoma de
Células
Chiron
Renales
Alemtuzumab
Inmunomodulador
Leucemia
Linfocítica Mabcampath
Schering
Comercializado en España
Crónica
Alfa fetoproteina recombinante
humana
Inmunomodulador
Miastenia
Gravis
Merrimack
Pharmaceuticals
Alfa manosidasa recombinante
humana
Substitución
enzimática
Manosidosis
Zymenex A/S
Alfa-1-antitripsina recombinante
humana vía Inhibidor enzimático
Alfa 1
Antitripsina,
Baxter AG
(Alemania)
respiratoria
Déficit
de
Alfa-1-antitripsina recombinante
humana vía Inhibidor enzimático
Fibrosis
Quística
Baxter AG
(Alemania)
respiratoria
Alglucerasa
Sustitución
enzimática
Gaucher,
Enfermedad de
Ceredase
Genzyme (EEUU)
Comercializado en EEUU
Alglucosidasa alfa
Sustitución
enzimática
Pompe,
Enfermedad de
Myozyme
Genzyme
Europe BV
Comercializado en España y Paises Bajos
(Holanda)
Alitretinoína
Inhibidor del
SIDA, Sarcoma
de Kaposi
Panretin
Ferrer Farma
Comercializado en España
crecimiento
celular
en
Alprostadilo
Vasodilatador/antiagreg Hipertensión Pulmonar Sugiran
Pensa
Comercializado en España, pero no autorizado
ante
plaquetario
Primaria
para esta
indicación huérfana
Alvocidib
Inhibe el
crecimiento
Leucemia
Linfocítica
Sanofi
Synthelabo
tumoral
Crónica
Ambrisentán
Inhibidor de
endotelina
Tromboembólica
Crónica
Ambrisentán
Inhibidor de
endotelina
Arterial
Amikacina (Liposomas)
Antibiótico
bactericida
Fibrosis
Quística
Transave
Amilorida, clorhidrato
dihidratado
Inhibidor de
absorción
del sodio
Anagrelida, clorhidrato
Reductor del
número de Policitemia Vera
Xagrid
Shire
Pharmaceutical
Comercializado
en España
plaquetas
Development
Ltd.
Anagrelida, clorhidrato
Reductor del
número de Leucemia Mielioide
Xagrid Shire Pharmaceutical Comercializado en España
plaquetas
Crónica
Development
Ltd.
Anagrelida, clorhidrato
Reductor del
número de Trombocitemia Esencial Xagrid Shire Pharmaceutical
Comercializado en España
plaquetas
Development
Ltd.
Anfotericina B (Liposomas)
Antibiotico
micótico y Leismaniasis
Ambisome
Nextar
Farmacéutica Comercializado en España
bactericida
Anticuerpo Agonista Monoclonal
Humanizado
Inmunomodulador
Leucemia
Linfocítica
TeGenero AG
dirigido contra el Receptor CD28
Crónica
de Células B
Anticuerpo anti GDF 8
recombinante humano Bloqueo de
miostatina
Duchenne y de
Becker
Anticuerpo antiidiotípico
murino contra el Inmunomodulador
Ovarios,
Cáncer de
Cell Control
Biomedical
anticuerpo CO125 contra el
antígeno CA125
Laboratories
AG
Anticuerpo h-R3 anti-receptor
del factor del
Inmunomodulador
Glioma
Nimotuzumab
Oncoscience AG
crecimiento epidérmico
Anticuerpo Kappa monoclonal
anti-CD23 IgG1
Inmunomodulador
Leucemia
Linfocítica
IDEC
Pharmaceuticals
Crónica
Anticuerpo monoclonal 81C6
antitenascina
Radioimmunoterapia
Glioma
BCG (Europe)
Ltd.
marcado con yodo 131
(Weinberg
Group)
Anticuerpo monoclonal
biotinilado
Inhibidor del
Glioma
Sigma Tau
Industrie
antitenascina para uso con
Ytrio-90
crecimiento
celular
Farmaceutiche
Reunite
Anticuerpo monoclonal Humano Inmunomodulador
Uveítis
Posterior
Centocor Inc
alfa anti-factor de la necrosis tumoral
Anticuerpo monoclonal Humano
contra CD4
Inmunomodulador
Linfoma
Cutáneo de las
Genmab A/S
Células
T
Anticuerpo Monoclonal Humano
contra los
Desconocido
Leucemia
Mieloide Aguda
Novo Nordisk
A/S
receptores Ig-like de las
células asesinas
Anticuerpo monoclonal Humano
obtenido
Inmunomodulador
Esclerodermia
Genzyme
Europe BV
mediante ingeniería
genética específico para el
(Holanda)
factor del crecimiento
transformante β1
Anticuerpo monoclonal humano
recombinante
Inmunomodulador
Fibrosis
Pulmonar
Genzyme
Europe BV
contra el factor transformador
del crecimiento
Idiopática
(Holanda)
(TGF) ß1, 2 y 3
Anticuerpo monoclonal IgG
quimérico Cg250 Inmunomodulador
Carcinoma de
Células
Rencarex
Wilex AG
Renales
Anticuerpo monoclonal IgG
quimérico Cg250- Radiofármaco
Carcinoma de
Células
Wilex AG
Yodo 131
Renales
Anticuerpo monoclonal
quimérico
Inmunomodulador
Carcinoma de
Células
Centocor BV
antiinterleukina-6
Renales
Anticuerpo monoclonal
quimérico
Inmunomodulador
Castleman,
Enfermedad de
Centocor BV
antiinterleukina-6
Anticuerpo monoclonal
quimérico contra las Inmunomodulador
Infecciónes
causadas por
Albany
Regulatory
toxinas Shiga 1 y2
bacterias
productoras de
Consulting
Limited
Shiga toxina
Anticuerpo monoclonal
quimérico ovino- Inmunomodulador
Páncreas,
Cáncer de
KS Biomedix
Limited
humano anti CEA-Yodo 131
Anticuerpo policlonal IgY de
origen aviario
Inmunomodulador
Fibrosis
Quística
Immunsystem
I.M.S. AB
contra Pseudomonas aeruginosa
Anticuerpo quimérico
monoclonal
Radiofármaco
Glioma
Interface
International
antinucleohistona H1
radioetiquetado con yodo
Comsultancy
Limited
131
Anticuerpos policlonales
antiferritina-Itrio90 Inmunomodulador
Linfoma de
Hodgkin
Monoclonal
Antibodies
Therapeutics
(MAT)
Anti-P-Selectin
Inmunomodulador
Células
en Hoz,
Selexys
Enfermedad de
Antitrombina III (Humana)
Terapia de
substitución Antitrombina III, Déficit
de
Kybernin Aventis Behring Comercializado en España
Antitrombina III (Humana)
Terapia de
substitución Antitrombina III, Déficit
de
Atenativ Octapharma Comercializado en España
Antitrombina III (Humana)
Terapia de
substitución Antitrombina III, Déficit
de
Anbin Instituto Grifols Comercializado
en España
Antitrombina recombinante humana
Terapia de
sustitución Antitrombina III, Déficit
de
Atryn
GTC
biotherapeutics
Pendiente de comercialización
en España
AP1903
Inmunomodulador
Injerto
Contra Huesped,
Ariad
Enfermedad de
AP23573
Inhividor del
Sarcoma de
Tejidos
Orphix
Consulting Gmbh
crecimiento
celular
Blandos
Aplidina
Agente
apoptótico
Mieloma
Múltiple
Aplidin
Pharma Mar SA
Aplidina
Agente
apoptótico
Leucemia
Linfoblástica Aplidin
Pharma Mar SA
Aguda
APO200
Desconocido
Christ
Siemens Touraine,
Apoxis SA
Síndrome
de
Aptámero Anti-Von
Willebrand
Antiagregante
Púrpura
Archemix
plaquetario
Trombocitopénica
Idiopática
Arginina deiminasa pegilada
Inhibidor del
Carcinoma
Hepatocelular
Phoenix
crecimiento
celular
Pharmacologics
Arginina, butirato
Activador del
gen de
Hb fetal
Falciformes
Arilsulfatasa A recombinante
humana
Sustitución
enzimática
Leucodistrofia
Shire
Pharmaceutical
Metacromática
Development
Ltd.
Arimoclomol
Neuroprotector
Esclerosis
Lateral
CytRx
Corporation
Amiotrófica
Arsénico, trióxido
Desconocido
Carcinoma
Hepatocelular
Trisenox Cell Therapeutics (UK)
Comercializado en España, pero autorizado
Ltd.
sólo
para
Arsénico, trióxido
Desconocido
Mieloma
Múltiple
Trisenox Cell Therapeutics (UK)
Comercializado en España, pero autorizado
Ltd.
sólo
para
Arsénico, trióxido
Desconocido
Leucemia
Mieloide Trisenox
Cell
Therapeutics (UK) Comercializado en España,
pero
Crónica
Ltd.
autorizado sólo para
Arsénico, trióxido
Desconocido
Leucemia
Promielocítica Trisenox
Cell
Therapeutics (UK) Comercializado en
España, pero autorizado
Aguda
Ltd.
sólo
para
Arsénico, trióxido
Desconocido
Mielodisplástico,
Trisenox
Cell
Therapeutics (UK) Comercializado en
España, pero autorizado
Síndrome
Ltd.
sólo
para
Artesunato
Antiprotozoario
Malaria
Arsumax
Sanofi-Synthelabo
Comercializado en China
(Francia)
Artesunato
Antiprotozoario
Malaria
ACE
Pharmaceuticals
BV
Artesunato
Antiprotozoario
Malaria
Plasmotrim
Mepha
Comercializado en Thailandia
AT2220
Activador
enzimático
Pompe,
Enfermedad de
Amicus
Therapeutics
Atomoxetina, clorhidrato
Inhibidor de
recaptación
de
Síndrome de
para esta indicación huérfana
adrenalina
Atovacuona
Antiprotozoario
Toxoplasmosis
Malarone
Glaxo
Smithkline
Comercializado en España, pero no autorizado
para
esta indicación huérfana
Atovacuona
Antiprotozoario
Toxoplasmosis
Wellvone
Glaxo
Smithkline
Comercializado en España, pero no autorizado
para
esta indicación huérfana
AVI-4658
Inductor de
expression de
distrofina
Duchenne y de
Becker
Aviptadil
Vasodilatador/inmunom Hipertensión Pulmonar
Mondobiotech
odulador
Arterial
Laboratories
Anstalt
Aviptadil
Vasodilatador/inmunom Sarcoidosis
Mondobiotech
odulador
Laboratories
Anstalt
Azacitidina
Inhibidor del
Mielodisplástico,
Vidaza
Pharmion
Comercializado en EEUU
crecimiento
celular
Síndrome
Aztreonam (por inhalación)
Antibiótico
bactericida
Fibrosis
Quística
MoRa Pharm
GmbH
Baclofeno
Estimulador
de los
Esclerosis
Múltiple
Lioresal
Novartis
Farmacéutica
Comercializado en España
receptores
GABA-B
Becatecarina (Intravenoso)
Inhividor de
Topoisomerasa
II,
Pharmaceuticals
Ltd.
anticancerígeno
Beclometasona 17,21 dipropionato
(vía oral)
Inhibidor
síntesis
Injerto
Contra Huesped,
DorBioPharma
leucotrienos
y
Enfermedad de
prostaglandinas
Beclometasona 17,21 dipropionato
(vía oral)
Inhibidor
síntesis
Crohn,
Enfermedad de
DorBioPharma
leucotrienos
y
prostaglandinas
Benzoato sódico
Reductor de
los niveles
Hiperglicinemia
No
Ethicare GmbH
de glicina
Cetónica
Benzoato/Fenilacetato
Reductor de
hiperamonemia
Transtornos
del
Beraprost (liberación
modificada)
Vasodilatador
Hipertensión
Pulmonar
Careload
Toray
(Japón)
Comercializado en Japón
Arterial
Beraprost (liberación
modificada)
Vasodilatador
Hipertensión
Pulmonar
LungRx Limited
Arterial
Betahistina
Antagonista H3
Prader Willi,
Síndrome de Serc
Solvay
Comercializado en España, pero no autorizado
para
esta indicación
Betahistina
Antagonista H3
Prader Willi,
Síndrome de Fidium
Rottapharm
Comercializado en España,
pero no autorizado
para
esta indicación
Betahistina
Antagonista H3
Prader Willi,
Síndrome de
University of
Cincinnati
Betaina anhidra
Reductor de
los niveles
Homocistinuria
Cystadane
Orphan Europe
Pendiente de
comercialización en España
de
homocisteina
Bicapa de piel ingenierizada
compuesta por
Terapia
celular
Epidermólisis
Ampollosa
Cellerix SL
queratinocitos del paciente
(autólogos) y
fibroblastos de un donante
(alogénicos)
embebidos en una matriz
plasmática
Bifidobacterium infantis 25624
Modulador de
respuesta
inflamatoria
Limited
Bindarit
Desconocido
Lupus
Eritematoso
Angelini
Sistémico
Pharmaceuticals
Bortezomib
Agente
apoptótico
Mieloma
Múltiple
Velcade
Janssen-cilag
Comercializado en España
Bosentan
Inhibidor de
endotelina-I
Arterial
Bosentan
Inhibidor de
endotelina-I
Bosentan
Inhibidor de
endotelina-I
Idiopática
Briostatina-1
Inhibidor del
Esófago,
Cáncer de
GPC Biotech AG
crecimiento
celular
Brivaracetam
Antiepiléptico
Epilepsias
Mioclónicas
UCB Pharma
Progresivas
Budesonida (oral)
Inmunosupresor
Injerto
Contra Huesped,
Budenofalk
Dr Falk Pharma
Comercializado en España,
pero no autorizado
Enfermedad de
para esta
indicación
Budesonida (oral)
Inmunosupresor
Injerto
Contra Huesped,
Entocord
Astra Zeneca
Comercializado en España, pero no autorizado
Enfermedad de
para esta
enfermedad
Busulfano
Agente
alquilante.
Tratamiento
de
Busilvex
Pierre Fabre
Médicament
Comercializado en España
Antineoplásico
acondicionamiento
previo
(Francia)
al
transplante de células
progenitoras
hematopoyéticas
Cafeina, citrato
Desconocido
Apnea del
Prematuro
Combino Pharm
SL
Cafeina, citrato
Desconocido
Apnea del
Prematuro
Cafcit
Mead Johnson
Comercializado en EEUU
Canakinumab
Inmunomodulador
Artritis
Reumatoide
Novartis
Europharm
Juvenil
Limited
Carglúmico, ácido
Activador
enzimático
Acidemia
Metilmalónica Carbaglu
Orphan Europe
Comercializado
en España,pero autorizado
sólo
para la deficiencia en N-acetil-glutamato
sintetasa
Carglúmico, ácido
Activador
enzimático
N-Acetil
Glutamato
Carbaglu
Orphan Europe
Comercializado en
España,pero autorizado
Sintetasa,
Déficit de
sólo
para la deficiencia en N-acetil-glutamato
sintetasa
Carglúmico, ácido
Activador
enzimático
Acidemia
Propiónica
Carbaglu
Orphan Europe
Comercializado
en España,pero autorizado
sólo
para la deficiencia en N-acetil-glutamato
sintetasa
Carmustina con
polifeprosano 20 (implante) Inhividor del
Glioblastoma
Gliadel
Esteve
Comercializado en España
crecimiento
celular
Carmustina (solución para
inyección
Inhibidor del
Glioma
BiCNU
injection
Icon Clinical
Research
Comercializado en EEUU y Canadá
intratumoral)
crecimiento
celular
UK Ltd
Carnitina
Cofactor en
el
Carnitina,
Síndromes por Carnicor
Sigma Tau
Comercializado
en España
metabolismo
de los
Déficit
de
ácidos
grasos
Carnitina
Cofactor en
el
Carnitina,
Síndromes por Secabiol
Normon
Comercializado
en España
metabolismo
de los
Déficit
de
ácidos
grasos
Catumaxomab
Anticuerpo
que activa
Estómago,
Cáncer de Fresenius Biotech
células
immunitarias
GmBH
CD59
miristoléicopeptidilica recombinante
Sustitución
de de
humana
proteina CD59
Paroxística
Nocturna
Celecoxib
Inhibidor de
ciclooxigenasa-2
Células alogénicas
obtenidas de tejido de Terapia celular
Retinosis
Pigmentaria
Centocor BV
cordón umbilical humano
Células autólogas
uroteliales y musculares lisas Terapia celular
Espina
Bífida
Choice Pharma
Limited
Células autólogas,
CD34 positivas transfectadas Terapia
génica
Granulomatosa
Crónica,
Vision 7 GmbH
con un vector retrovírico
que contiene el gen
Enfermedad
hum. gp91(phox)
transfectadas con un vector
retrovírico que
Células CD34 positivas
transfectadas por con un Terapia
génica
Inmunodeficiencia
Fondazione
Telethon
vector
retrovírico que contiene el gen de
adenosina desaminasa
causada por
déficit de
adenosina
desaminasa.
Células embrionarias del
riñón humano 293 Terapia génica
Páncreas,
Cáncer de
Austrianova
FSG-
transfectadas con el gen de la
isoforma 2B1 del
Biotechnologie
GmBH
citocromo P450, encapsuladas en
un polímero de
sulfato
de celulosa
Células endoteliales
autólogas cultivadas en el Terapia celular
Distrofia
Corneal
Cellular
Bioengineering
disco corneal humano de un
donante
Endotelial
Polimorfa
Posterior
Células endoteliales
autólogas cultivadas en el Terapia celular
Queratopatía
bullosa
Cellular
Bioengineering
disco corneal humano de un
donante
Células hepáticas
heterólogas humanas (para Terapia celular
Ornitín
Transcarbamilasa,
Cytonet
infusión)
Déficit
de
Células humanas
autólogas formadoras de
Terapia
celular
Osteonecrosis
Bone
Therapeutics
huesos derivadas de
células madre de la médula
ósea
Células tumorales
alogénicas (humanas) Terapia génica
Carcinoma de
Células
Mologen AG
modificadas genéticamente
para la expresión de
Renales
IL-7,GM-CSF, CD80 Y CD154, en
combinación
fija con el estimulador
immunitario de doble
Cicletanina Eleva la concentración Hipertensión Pulmonar Justar
Ipsen Pharma
Comercializado en Alemania, pero no
de
óxido nítrico Arterial
autorizado para esta
indicación huérfana
Cicletanina
Eleva la
concentración Hipertensión Pulmonar
Gilead
Sciences
de
óxido nítrico Arterial
Ciclosporina
Inmunosupresor
Anemia
Aplásica
Sandimmun
Novartis
Farmacéutica
Comercializado en España, pero no autorizado
para
estas indicaciones huérfanas
Ciclosporina
Inmunosupresor
Queratoconjuntivitis
Sandimmun
Novartis
Farmacéutica
Comercializado en España, pero no autorizado
atópica
para estas
indicaciones huérfanas
Ciclosporina (Oftalmica)
Inmunosupresor
Sjogren
Primario,
Restasis
Allergan
(EEUU)
Comercializado
en EEUU como lubricante
Síndrome
de
ocular en
Ciclosporina (por
inhalación)
Inmunosupresor
Rechazo del
injerto tras
PARI Aerosol
Research
un
Transplante de Pulmón
Institute
Ciclosporina (por
inhalación)
Inmunosupresor
Rechazo del
injerto tras
Chiron
un
Transplante de Pulmón
Cilengitida
Inhibidor de
angiogénesis
Ciprofloxacino (inhalado)
Antibiótico
bactericida
Fibrosis
Quística
Bayer
(Alemania)
Cisplatino (liposomal)
Agente
citotóxico
Páncreas,
Cáncer de
Regulon AE
Citarabina
Agente
apoptópico
Meningitis
Neoplásica
DepoCyte
Mundipharma
Comercializado en España
Pharmaceuticals
S.L.
Cladribina (vía
intravenosa)
Inmunomodulador
Esclerosis
Múltiple
Leustatin
Janssen-cilag
Comercializado
en España para
Células
Pilosas
Cladribina (vía
subcutánea)
Inmunomodulador
Leucemia de
Células
Litak
Lipomed GmbH
Comercialización pendiente
en España,
Pilosas
comercializado
en Australia y Suiza
Clobazam
Anticonvulsivante
Lennox
Gastaut, Síndrome Noiafren
Sanofi
Synthelabo
Comercializado en España,
pero no autorizado
de
para esta
indicación exactamente
Clobazam
Anticonvulsivante
Lennox
Gastaut, Síndrome
Ovation
de
Pharmaceuticals
clofarabina
Inhibidor del
Leucemia
Mieloide Aguda
Evoltra
Bioenvision
Limited
Comercializado en España
crecimiento
celular
clofarabina
Inhibidor del
Leucemia
Linfoblástica Evoltra
Bioenvision
Limited
Comercializado en España
crecimiento
celular
Aguda
Clofazimina
Antileproso
Lepra
Lampren
Padró
Comercializado
en España
Clorhidrato de Nemorrubicina
Inhibidor del
Carcinoma
Hepatocelular Nerviano Medical
crecimiento
celular
Sciences SRL
Clorhidrato de nilotinib
monohidratado
Desconocido
Tumores
Estromales
Novartis
Europharm
monohidratado
Gastrointestinales
Limited
Malignos
Clorotoxina marcada con Yodo
(131I)
Agente
Neurotóxico Glioma
The Weinberg
Group
L.L.C.
Colágeno cutáneo
bovino natural de tipo I Inmunomodulador
Esclerodermia
arGentis
Autoimmune
Colágeno Tipo VII
recombinante humano Terapia de substitución Epidermólisis Ampollosa
Universidad
de
California
Colchicina
Desconocido
Behcet,
Enfermedad de
Colchicine
Houde
Seid
Colchicina
Desconocido
Fiebre
Mediterránea
AR Scientific
Familiar
Colchicina
Desconocido
Fiebre
Mediterránea Colchicine Houde
Seid
Familiar
Colchicina
Desconocido
Behcet,
Enfermedad de
AR Scientific
Colest-4-en-3-ona, oxima
Neuroprotector
Esclerosis
Lateral
Trophos SA
Amiotrófica
Colest-4-en-3-ona, oxima
Neuroprotector
Esclerosis
Lateral
Trophos SA
Amiotrófica
Cólico, ácido
Terapia de
substitución Errores Congénitos de
Sïntesis
de Ácidos
Biliares
Colistimetato sódico
Antibiótico
bactericida
Fibrosis
Quística
Colomycin
Forest
Laboratories UK
Comercializado
en R Unido, pero autorizado
Ltd
para la
infección por P aeruginosa, no la
colonización
Combinación de las
proteinas de fusión Inmunomodulador
Injerto
Contra Huesped,
Medpact
Immuno-Designed
anticuerpo monoclonal anti-CD3
(SPV-T3a)
Enfermedad de
Molecules SA
cadena A
de la ricina y anticuerpo
Combinación de las
proteinas de fusión Inmunomodulador
Injerto
Contra Huesped,
Henogen S.A.
anticuerpo monoclonal anti-CD3
(SPV-T3a)
Enfermedad de
cadena A
de la ricina y anticuerpo
Cry5b
Antihelmíntico
Estrongiloidiasis
Universidad
de
California
Dantroleno
Relajante
muscular
Neuroléptico
Maligno,
Dantrium
Yamamouchi
Comercializado en Japón
Síndrome
Pharmaceutical
Dasatinib
Inhividor del
Leucemia
Mieloide Crónica
Sprycel Bristol Myers Squibb Comercializado en UK
crecimiento
celular
Dasatinib
Inhividor del
Leucemia
Linfoblástica Sprycel
Bristol Myers
Squibb
Comercializado en UK
crecimiento
celular
Aguda
Dasatinib
Inhividor del
Leucemia
Mieloide Crónica
Sprycel Bristol Myers Squibb Comercializado en UK
crecimiento
celular
Deaminasa recombinante humana
del
Sustitución
enzimática
Porfiria
Aguda Intermitente
Zymenex A/S
porfobilinógeno
Debio-0513
Inmunoregulador
Miastenia
Gravis
Debioclinic SA
Decitabina
Inhiibidor
crecto
Mielodisplástico,
Dacogen
MGI Pharma
Comercializado en EEUU
celular/activador
gen
Síndrome
Hb fetal
Decitabina
Inhiibidor
crecto
Anemia de
Células
Dacogen
MGI Pharma
Comercializado en EEUU
celular/activador
gen
Falciformes
Hb fetal
Decitabina
Inhiibidor
crecto
Anemia de
Células
Janssen-cilag
Comercializado en EEUU
celular/activador
gen
Falciformes
Hb fetal
Decitabina
Inhiibidor
crecto
Leucemia
Mieloide Crónica
Janssen-cilag
Comercializado en EEUU
celular/activador
gen
Hb fetal
Decitabina
Inhiibidor
crecto
Mielodisplástico,
Janssen-cilag
Comercializado
en EEUU
celular/activador
gen
Síndrome
Hb fetal
Decitabina
Inhiibidor
crecto
Leucemia
Mieloide
Dacogen
MGI Pharma
Comercializado
en EEUU
celular/activador
gen Crónica
Hb fetal
Deferiprona
Quelante
Ataxia de
Friedreich
Feriprox
Chiesi
Comercializado en España, pero no autorizado
para
esta indicación huérfana
Deferiprona
Quelante
Ataxia de
Friedreich
ApoPharma
Defibrotida
Vasoprotector
Veno Oclusiva
Hepática,
Gentium Spa
Enfermedad
Denileukina diftitox
Citotóxico
Linfoma
Cutáneo de las Ontak
Ligand
Pharmaceuticals
Comercializado en EEUU
Células
T
UK Ltd.
Derivado de anticuerpo
recombinante contra Inmunomodulador
Leucemia
Linfocítica
Micromet AG
CD19 y CD3 humanas
Crónica
Derivado de anticuerpo
recombinante contra Inmunomodulador
Linfoma de
las Células del
Micromet AG
CD19 y CD3 humanas
Manto
Desmogleina 3, péptido
sintético
Inmunomodulador
Pénfigo
Vulgar
Peptimmune,
Inc
Desmopresina, acetato
Estimula
secreción Von Willebrand,
Octostim
Ferring
Comercializado en España
factor
VIII/Factor Von
Enfermedad de
Willebrand
Desmopresina, acetato
Estimula
secreción Hemofilia A
Octostim
Ferring
Comercializado en España
factor
VIII/Factor Von
Willebrand
Desoxi-ribosa
fosforotioato(5´-tct-ccc-agc-gtg- Restaura la muerte
Leucemia
Linfocítica
Voisin
Consulting SARL
cgc-cat-3´)
normal celular
Crónica
Deuterio, óxido
Inhibidor del
Páncreas,
Cáncer de
BDD Berolina
Drug
crecimiento
celular
Development
GmbH
Dexametasona, fosfato
sódico, encapsulada en Desconocido
Fibrosis
Quística
Dideco Spa
eritrocitos humanos
Dextran 1
Mucolítico
Fibrosis
Quística
BCY
LifeSciences
Mucolítico
Diclorhidrato de histamina
Inhividor de
producción
de radicales
Europe Ltd.
libres
Dietilnorespermina
Inhibidor del
Carcinoma
Hepatocelular
Genzyme (EEUU)
crecimiento
celular
Dihidroartemisinina, piperaquina
Antimalárico
Malaria
Sigma Tau
Dióxido de Titanio y
Bisoctrizol (crema) Bloqueantes solares
Tratamiento
de los
Orfagen
con filtro
químico
trastornos
por
fotosensibilidad
inducidos por
la luz
visible y por
los rayos
UV-A
(dermatitis actínica
Doripenem
Antibiótico
bactericida
Fibrosis
Quística
Peninsula
Pharmaceuticals
Dornasa alfa
Mucolítico
Fibrosis
Quística
Pulmozyme
Roche Comercializado en España
Drotrecogina alfa (activada)
Inhibidor de
coagulación
Agudo,
Síndrome de
Duramicina
Mucolitico
Fibrosis
Quística
Molichem
Medicines Inc.
E-(1S,4S,10S,21R)-7-[Z-etiliden]-4,21-
Inhibidor del
Linfoma
Cutáneo de las
Matthews
Consultancy
diisopropil-2-oxa-12,13-ditia-5,8,20,23-
crecimiento
celular
Células
T
Ltd
tetraazabiciclo[8,7,6]tricos-16-eno-3,6,9,19,22-
pentona
Eculizumab
Inmunomodulador
Hemoglobinuria
Soliris Alexion
Comercialiado en EEUU
Paroxística
Nocturna
Pharmaceuticals
Eculizumab
Inmunomodulador
Dermatomiositis
Soliris
Alexion
Comercialiado en EEUU
Pharmaceuticals
Eicosapentanoato de etilo
Inhibidor de
fosfolipasa A2
Eicosapentanoato de etilo
Inhibidor de
fosfolipasa A2
para esta indicación
huérfana
Elafin
Antiproteolítico
Hipertensión
Pulmonar
Proteo
Biotech AG
Tromboembólica
Crónica
Elafin
Antiproteolítico
Hipertensión
Pulmonar
Proteo
Biotech AG
Arterial
Eltrombopag
Aintiagregante
Púrpura
Glaxo
Smithkline
plaquetario
Trombocitopénica
Idiopática
ENB-0040
Substitución
enzimática
Hipofosfatasia
Enobia Pharma
Endonucleasa T4 tipo V
(Liposomas)
Prevención
de
Xeroderma
Pigmentario
Dimericine
AGI Dermatics
mutaciones
del ADN
Enzimas pancreáticos
(lipasa, proteasa, amilasa) Sustitución
enzimática
Insuficiencia
Pancreática
Dr Falk Pharma
Exocrina
Epirubicina
Antibiótico
citotóxico
Cáncer
de mama
Ellence
Pharmacia and
Upjohn
Comercializado en España
Epoprostenol
Antiagregante
Hipertensión
Pulmonar
Flolan
Glaxo
Smithkline
Comercializado en España
plaquetario/vasodilatad Primaria
or
fisiológico
Epotilona B
Inhibidor del
Ovarios,
Cáncer de
Novartis
Europharm
crecimiento
celular
Limited
Estiripentol
Antiepiléptico
Epilepsia
Mioclónica Diacomit
Laboratoires
Biocodex
Pendiente de comercialización en España
Severa de
Etanercept
Inhibidor del
Factor de
Granulomatosis
de
Enbrel
Wyeth Farma
Comercializado en España,
pero no autorizado
Etilefrina
Agente
adrenérgico Priapismo de Bajo Flujo Etilefrine Serb
Laboratoires
serb
Comercializado
en Francia, pero no autorizado
para
esta indicación
Extracto de bilis bovina
Inmunomodulador
Páncreas,
Cáncer de
GMG
BioBusiness
Limited
Extracto de hoja de Shorgum
bicolor, tallo de Desconocido
Células
en Hoz,
Xechem UK Ltd
Pterocorpus ossun, semilla de
PiperGuineense y
Enfermedad de
flor de Caryiophilly
Extracto de resina de Boswellia
Serrata
Inhibidor de
la síntesis Tumores Cerebrales,
Pharmasan GmbH
de
leucotrienos
Edema
Peritumoral
Derivado de
Factor antihemofílico/
Factor Von Willebrand Terapia de subsitución Von Willebrand,
Alphanate
Grífols
Comercializado en EEUU
doblemente inactivado
Enfermedad de
Factor de coagulación
VIIa recombinante
Substitución
enzimática
Hemofilia A
Novoseven
Novo Nordisk
Pharma
Comercializado en España, pero autorizado
sólo para el tratamiento
de las hemorragias en
Factor de coagulación
VIIa recombinante
Substitución
enzimática
Trombastenia
de
Novoseven
Novo Nordisk
Pharma
Comercializado en España, pero autorizado
Glanzmann y
Naegeli
sólo para el tratamiento
de las hemorragias en
Factor de viabilidad de los
conos derivado de Desconocido
Retinosis
Pigmentaria
Fovea
Pharmaceuticals
los bastones recombinante humano
Factor del complemento H
Terapia de
sustitución Hemolítico
Urémico,
LFB
Síndrome
Factor estimulante
de las colonias de
Inmunomodulador
Fibrosis
Quística
Drugrecure Aps
macrófagos granulocíticos
Factor tisular glicosilado
modificado y
Hemostático
Von
Willebrand,
Thrombotargets
Corp
microvesiculado
Enfermedad de
Factor VIIa pegilado reconbinante
Terapia de
sustitución Hemofilia A
Novo Nordisk
A/S
Factor VIIa pegilado reconbinante
Terapia de
sustitución Hemofilia B
Novo Nordisk
A/S
Factor X humano de la
coagulación
Terapia de
sustitución Deficiencia hereditaria del
Bio Products
factor
X de la coagulación
Laboratory
Factor XI humano de
coagulación
Terapia de
substitución Hemofilia C
Hemoleven Laboratoire francais du
Comercializado en Francia
Fractionnement
et des
Biot
Factor XIII recombinante
humano Terapia de sustbstitució
Factor XIII, Déficit de
Chiltern
International
(compuesto de dos subunidades)
Limited
Fampridina
Bloqueo de
los canales
Esclerosis
Múltiple
Acorda
Therapeutics
del potasio
Fampridina
Bloqueo de
los canales
Guillain
Barre, Síndrome
Acorda
Therapeutics
del potasio
de
Fampridina
Bloqueo de
los canales
Guillain
Barre, Síndrome
Dr Ulrich
Granzer
del potasio
de
Fampridina
Bloqueo de
los canales
Esclerosis
Múltiple
Dr Ulrich
Granzer
del potasio
Felbamato
Antiepiléptico
Lennox
Gastaut, Síndrome Felbatol
Medpointe
Comercializado en EEUU
de
Fenilalanina amonio-liasa
Sustitución
enzimática
Fenilcetonuria
BioMarin
Pharmaceutical
Fenilbutirato sódico
Reductor de
hiperamonemia
Sintetasa,
Déficit de
(España)
Fenilbutirato sódico
Reductor de
hiperamonemia
(España)
Fenilbutirato sódico
Reductor de
hiperamonemia
Déficit
de
(España)
Fenretinida
Induce la
muerte celular
Sarcoma de
Tejidos
Cancer
Research UK
programada
Blandos
Fenretinida
Induce la
muerte celular
Tumores
malignos
Cancer
Research UK
programada
primarios de
hueso
Filgastrim
Regenerador
celular
Esclerosis
Lateral
Sygnis
Bioscience
Amiotrófica
GmbH &
Co. KG
Fludarabina
Inhibidor del
Leucemia
Linfocítica Beneflur
Schering
Comercializado en España
crecimiento
celular
Crónica
Fluorouracilo
Inhibidor del
Glioblastoma
Fluoro Uracil
ICN
Ibérica
Comercializado
en España
crecimiento
celular
Fluorouracilo
Inhibidor del
Glioblastoma
Ethypharm SA
crecimiento
celular
Fluorouracilo
Inhibidor del
Glioblastoma
Fluorouracilo
Ferrer
Ferrer Farma
Comercializado en España
crecimiento
celular
Farma
Forodesina clorhidrato
Agente
apoptótico
Linfoma
Cutáneo de las
Napp
Pharmaceuticals
Células
T
Research
Limited
Fosfocisteamina
Catálisis
de la cistina
Cistinosis
Chattem
Chemicals
Fosfomicina/tobramicina
Antibiótico
Fibrosis
Quística
Gilead
Sciences
Fragmento de
oligosacárido alginado (bloque G) Desconocido
Fibrosis
Quística
AlgiPharma AS
Gemtuzumab
Inmunomodulador
Leucemia
Mieloide Aguda
Mylotarg
Wyeth Europa
Ltd.
Comercializado en EEUU
Gen de la timidina quinasa del
virus del Herpes Terapia génica
Glioma
Cerepro
Ark
Therapeutics Limited
Simplex mediado por adenovirus
Gen del factor del crecimiento
endotelial
Terapia
génica
Buerger,
Enfermedad de
Corautus
Genetics
vascular (VEGF2)
Genz-112638
Inhibidor
enzimático
Gaucher,
Enfermedad de
Genzyme
Gimatecán
Inhibidor del
Glioma
Sigma Tau
Industrie
crecimiento
celular
Farmaceutiche
Reunite
Glatiramero, acetato
Inmunomodulador
Esclerosis
Múltiple
Copaxone
Sanofi
Synthelabo
Comercializado en España, pero
sólo
autorizado
para
Glatiramero, acetato
Inmunomodulador
Esclerosis
Lateral
Copaxone
Sanofi
Synthelabo
Comercializado en España,
pero sólo
Amiotrófica autorizado para
Guanfacina
Estimulante
del SNC
X
Frágil, Síndrome Estulic
Novartis
Europharm
Comercializado en Francia, pero no autorizado
Limited
para esta
indicación huérfana
Guanfacina
Estimulante
del SNC
X
Frágil, Síndrome Tenex
Wyeth (EEUU)
Comercializado en EEUU, pero no
autorizado
para esta
indicación huérfana
Gusperimus triclorhidrato
Inmunosupresor
Granulomatosis
de
Spanidin
Euro Nippon
Kayaku
Comercializado en Japón,
pero no autorizado
Wegener
GmbH
para esta
indicación huérfana
Halofantrina
Antimalárico
Malaria
Halfan
Smithkline
Comercializado en España
Halofuginona, bromhidrato
Antagonista
de
síntesis
de colágeno
Hemina
Antianémico
Porfiria
Variegata
Normosang
Orphan Europe
SL
Comercializado en España
(España)
Hemina
Antianémico
Porfiria
Aguda Normosang
Orphan Europe SL Comercializado
en España
Intermitente
(España)
Hemina
Antianémico
Porfiria
Hereditaria
Normosang
Orphan Europe
SL Comercializado en España
Coproporfírica
(España)
Heparán N-sulfatasa
humana recombinante Sustitución
enzimática
SanFilippo,
Síndrome de
Shire
Pharmaceutical
Development
Ltd.
Heparina sódica
Anticoagulante
Fibrosis
Pulmonar
Prof. Dr.
Seeger
Idiopática
Heparina sódica (inhalada)
Mucolítico
Fibrosis
Quística
Vectura Group
plc
Hidrocloruro de Doxorubicina
(liposomal)
Desconocido
Sarcoma de
Tejidos
Doxil
GP-Pharm S.A.
Comercializado en EEUU (Johnson
&
Blandos
Johnson
Pharmaceutical Research & Dev.)
Hidrocloruro de Pazopanib
Inhividor de
la tirosina
Carcinoma de
Células
Glaxo
Smithkline
kinasa,
agente
Renales
antiangiogénico
Hidroxicarbamida
Desconocido
Células
en Hoz,
OTL pharma
Enfermedad de
Hidroxicarbamida
Desconocido
Células
en Hoz,
Siklos
Addemedica
Pendiente de
comercialización en España
Enfermedad de
Hidroxicarbamida
Desconocido
Células
en Hoz,
Droxia
Bristol Myers
Squibb
Comercializado en EEUU
Enfermedad de
Histrelina (implante)
Agonista de
la hormona Pubertad Precoz
Valera
Pharmaceuticals
liberadora de
gonadotropina
Homoharringtonina
Inhibidor del
Leucemia
Mieloide Crónica
Stragen
France SAS
crecimiento
celular
Homoharringtonina
Inhibidor del
Leucemia
Mieloide Aguda
Stragen
France SAS
crecimiento
celular
Hormona Paratiroidea
Sustitución
hormonal
Hipoparatiroidismo
NPS
Pharmaceuticals
HspE7
Inmunomodulador
Papilomatosis
CoVal
Stressgen
Respiratoria
Recurrente
Biotechnologies
Ibuprofeno intravenoso
Inhibidor de
la síntesis Ductus Arterioso
Pedea
Orphan Europe
Comercializado en España
de
prostaglandinas
Persistente
Icatibant, acetato
Inhibidor de
las quininas
Angioedema
Hereditario
Firazyr
Jerini AG
Comercializado en España
Idebenona
Captación
de radicales
Neuropatía
Optica de
Mnesis
Laboratoires
Takeda
Comercializado en Italia
libres
Leber
Idebenona
Captación
de radicales
Distrofia
Muscular de
Cerestabon
Seber
(Portugal)
Comercializado en Portugal, pero no
libres
Duchenne y de
Becker
autorizado
para esta indicación huérfana
Idebenona
Captación
de radicales
Neuropatía
Optica de
Cerestabon
Seber
(Portugal)
Comercializado en Portugal, pero
no
libres
Leber
autorizado para esta indicación
huérfana
Idebenona
Captación
de radicales
Ataxia de
Friedreich
Mnesis
Laboratoires
Takeda
Comercializado
en Italia
libres
Idebenona
Captación
de radicales
Ataxia de
Friedreich
Promedipharm
GmBH
libres
Idebenona
Captación
de radicales
Ataxia de
Friedreich
Cerestabon
Seber
(Portugal)
Comercializado
en Portugal, pero no
libres
autorizado para esta
indicación huérfana
Idebenona
Captación
de radicales
Neuropatía
Optica de
Promedipharm
GmBH
libres
Leber
Idebenona
Captación
de radicales
Distrofia
Muscular de
Promedipharm
GmBH
libres
Duchenne y de
Becker
Idebenona
Captación
de radicales
Distrofia
Muscular de
Mnesis
Laboratoires
Takeda
Comercializado en Italia
libres
Duchenne y de
Becker
Idiotipo de Inmunoglobulina
derivado de tumor Desconocido
Linfoma
Folicular
Analytica
International
autólogo combinado con
hemocianina
GmbH
Megathura Crenulata
Idiotipo recombinante del
fragmento fab de
inmunoglobulina de receptores
clónicos de las
Transfer GmBH
células B
Idiotipo recombinante del
fragmento fab de
inmunoglobulina de receptores
clónicos de las
Manto
Transfer GmBH
células B
Iduronato-2-sulfatasa
Sustitución
enzimática
Hunter,
Síndrome de Elaprase
TKT
Comercializado en España
Iloprost
Vasodilatador
Hipertensión
Pulmonar
Ventavis
Schering
Comercializado en España
Primaria
Imatinib, mesilato
Inhibidor del
Leucemia
Linfoblástica Glivec
Novartis
Farmacéutica
Comercializado en España
y autorizado
crecimiento
celular
Aguda
Imatinib, mesilato
Inhibidor del
Dermatofibrosarcoma
Glivec
Novartis
Farmacéutica
Comercializado
en España y autorizado para
crecimiento
celular
Protuberans
Imatinib, mesilato
Inhibidor del
Mastocitosis
Glivec
Novartis
Farmacéutica Comercializado en España
y autorizado para
crecimiento
celular
Imatinib, mesilato
Inhibidor del
Leucemia
Mieloide Crónica
Glivec Novartis Farmacéutica Comercializado en España
y autorizado
crecimiento
celular
Imatinib, mesilato
Inhibidor del
Tumores
Estromales
Glivec
Novartis
Farmacéutica
Comercializado
en España y autorizado para
crecimiento
celular
Gastrointestinales
Malignos
Imexón (inyectable)
Agente
Apoptópico
Ovarios,
Cáncer de
Icon Clinical
Research
UK Ltd
Imiglucerasa
Sustitución
enzimática
Gaucher,
Enfermedad de
Cerezyme
Genzyme
Comercializado en España
Implitapida
Hipolipemiante
Hiperlipoproteinemia
de
Medical
Research
Fredrickson
tipo I
Laboratories
International
INCB18424
Inmunosupresor
Mielofibrosis
Idiopática
Incyte
Infliximab
Inmunomodulador
Behcet,
Enfermedad de
Remicade
Schering
Plough
Comercializado en España,
pero no autorizado
para
esta indicación huérfana
Inhibidor antisentido de la
apoB-100
Reductor de
la síntesis Hipercolesterolemia
Isis
Pharmaceuticals
de colesterol
Familiar
Homozigota
Inhibidor C1 recombinante humano
Terapia de
sustitución Angioedema Hereditario
Pharming
Group N.V.
Inhibidor de la
alfa-1-proteinasa humana (vía Inhibidor enzimático
Alfa 1
Antitripsina,
Aventis
Pharma SA
respiratoria)
Déficit
de
Inhibidor de la
alfa-1-proteinasa humana (vía Inhibidor enzimático
Fibrosis
Quística
Aventis
Pharma SA
respiratoria)
Inhibidor recombinante de la
calicreina del Inhibidor de las quininas Angioedema Hereditario
Dyax SA
plasma
Inmunoglobulina de Hepatitis C
Inmunomodulador
Hepatitis C
Nabi
Biopharmaceuticals
Inmunoglobulina del conejo
antilinfocitos T Inmunosupresor
Anemia
Aplásica
Zetbulin
Nippon Zoki
Comercializado en Japón
humanos
Pharmaceutical
Inmunoglobulina humana
Imunomodulador
Dermatomiositis
Orfagen
Inmunoglobulina humana
Imunomodulador
Polimiositis
Orfagen
Inmunoglobulina humana normal
tratatada con
Inmunomodulador
Polineuropatía
Kenketu
Glovenin-
Nihon
Pharmaceutical
Comercializado en Japón
polietilenglicol y liofilizada
Desmilienizante
I-Nichiyaku
Inflamatoria
Crónica
Inmunoglobulina humana sulfatada
y liofilizada
Inmunomodulador
Guillain
Barre, Síndrome Kenketu Venilon-I
Teijin Limited
Comercializado en Japón, pero no autorizado
de
para esta indicación huérfana
Inolimomab
Inmunomodulador
Injerto
Contra Huesped,
OPI Orphan
Pharma
Enfermedad de
International
INS37217
Agonista del
receptor
Fibrosis
Quística
Inspire
Pharmaceuticals
P2Y2
Inc
INT-747
Activador del
receptor
Colangitis
Primaria
Intercept
Pharmaceuticals
de los
ácidos biliares Esclerosante
INT-747
Activador del
receptor
Cirrosis
Biliar Primaria
Intercept
Pharmaceuticals
de los
ácidos biliares
Interferon alfa linfoblastoide
humano natural
Inmunomodulador
Behcet,
Enfermedad de
Amarillo
Biosciences
Interferon alfa linfoblastoide
humano natural
Inmunomodulador
Policitemia
Vera
Amarillo
Biosciences
Interferon alfa linfoblastoide
humano natural
Inmunomodulador
Behcet,
Enfermedad de
Atrix
Laboratories Inc
Interferon alfa linfoblastoide
humano natural
Inmunomodulador
Policitemia
Vera
Atrix
Laboratories Inc
Interferon alfa-2a
Inmunomodulador
Leucemia
Mieloide
Roferon A Roche
Comercializado
en España
Crónica
Interferon alfa-2B
Inmunomodulador/antiv Papilomatosis Laríngea Intron A
Schering
Plough
Comercializado
en España, pero sólo
iral
autorizado para
como indicación huérfana
Interferon alfa-2B
Inmunomodulador/antiv Leucemia Mieloide
Intron A
Schering Plough Comercializado en
España, pero sólo
iral
autorizado para
como
indicación huérfana
Interferon alfa-N1
Inmunomodulador/antiv Papilomatosis Laríngea Wellferon
Glaxo
Smithkline
Comercializado en Canadá
iral
Interferon beta-1A
Inmunomodulador
Esclerosis
Múltiple
Avonex
Schering
Plough
Comercializado en España
Interferon beta-1A
Inmunomodulador
Esclerosis
Múltiple
Rebif
Serono
Comercializado
en España
Interferon beta-1b
Inmunomodulador
Esclerosis
Múltiple
Betaseron
Schering
Comercializado en España
Interferon gamma-1B
Inmunomodulador
Osteopetrosis
Foundation
for Fatal
Rare Diseases
Interferon gamma-1B
Inmunomodulador
Osteopetrosis
Imukin
Boehringer
Ingelheim
Comercializado en España, pero sólo
autorizado
para
Crónica
como indicación huérfana
Interferon gamma-1B
Inmunomodulador
Fibrosis
Pulmonar
Imukin
Boehringer
Ingelheim
Comercializado en España, pero sólo
Idiopática autorizado para
Crónica
como indicación huérfana
Interferon gamma-1B
Inmunomodulador
Fibrosis
Pulmonar
Foundation
for Fatal
Idiopática
Rare Diseases
Interferon gamma-1B
Inmunomodulador
Granulomatosa
Crónica,
Foundation
for Fatal
Enfermedad
Rare Diseases
Interferon gamma-1B
Inmunomodulador
Granulomatosa
Crónica,
Imukin
Boehringer
Ingelheim
Comercializado en España, pero sólo
Enfermedad autorizado para
Crónica
como indicación huérfana
Interleucina-2 Humana
(tetrasacárido
Desconocido
Carcinoma de
Células
Immunoservice
GmbH
glucosilado, trisacárido
glucosilado y no
Renales
glucosilado) (via inhalatoria)
Interleuquina-21 recombinante
humana
Inmunomodulador
Carcinoma de
Células
Novo Nordisk
A/S
Renales
ISIS 333611
Inhibidor de
superóxido
dismutasa
Amiotrófica
Isofagomina
Activador
enzimático
Gaucher,
Enfermedad de
Amicus
Therapeutics
KNS-760704
Protector
celular
Esclerosis
Lateral
Knopp
neurosciences
Amiotrófica
Lactoferrina alfa
Inmunomodulador
Injerto
Contra Huesped,
Agennix
Incorporated
Enfermedad de
Lamotrigina
Inhibidor de
liberación
del ácido de
glutámico
Lamotrigina
Inhibidor de
liberación
del ácido de
glutámico
Lamotrigina
Inhibidor de
liberación
del ácido de
glutámico
Laronidasa
Sustitución
enzimática
Hurler,
Síndrome de Aldurazyme
Genzyme
Europe BV
Comercializado en España
(Holanda)
L-asparaginasa
Inhibidor del
Leucemia
Linfoblástica Elspar
Merck (EEUU)
Comercializado en EEUU
crecimiento
celular
Aguda
L-asparaginasa
Inhibidor del
Leucemia
Linfoblástica
Medac
Gesellschaft für
crecimiento
celular
Aguda
klinis
L-asparaginasa encapsulada en
eritrocitos
Agente
apoptópico
Leucemia
Linfoblástica Graspa
Erytech
Pharma S.A.
Aguda
(Francia)
Lenalidomida
Inmunomodulador
Mielodisplástico,
Revlimid
Celgene
Europe Limited
Comercializado
en España
Síndrome
Lenalidomida
Inmunomodulador
Mieloma
Múltiple
Revlimid
Celgene
Europe Limited
Comercializado en España
Lestaurtinib
Inhividor de
varias
Leucemia
Mieloide Aguda
Cephalon
Tirosina
Kinasas
Lestaurtinib
Inhividor de
varias
Leucemia
Mieloide Aguda
Cephalon UK
Ltd
Tirosina
Kinasas
Leuprorelina, acetato
Inhibidor de
secreción
de
gonadotrofinas
Leuprorelina, acetato
Inhibidor de
secreción
de
gonadotrofinas
Levodopa/carbidopa (vía
gastrointestinal)
Dopaminérgico/inhibid Parkinson, Enfermedad de Duodopa
NeoPharma
Production
Comercializado en España
or
periférico de la (ideopática avanzada con
AB
dopadescarboxilasa
fluctuaciones
motoras
severas y que
no responde
al
tratamiento oral)
Levofloxacino
Antibiótico
Fibrosis
Quística
Levofloxacino
Normon
Normon
Levofloxacino
Antibiótico
Fibrosis
Quística
Tavanic
Sanofi
Synthelabo
Comercializado en España,
pero no autorizado
para
esta indicación
Levofloxacino
Antibiótico
Fibrosis
Quística
Levofloxacino
Stada
Stada
Levofloxacino
Antibiótico
Fibrosis
Quística
Mpex London
Ltd
Levofloxacino inhalado
Antibiótico
bactericida
Fibrosis
Quística
Mpex
pharmaceuticals
Liarozol
Bloqueo del
Ictiosis
Congénitas
Barrier
Therapeutics NV
metabolismo
del ácido
retinoico
Lipasa gástrica
recombinante de origen canino Sustitución
enzimática
Fibrosis
Quística
Meristem
Therapeutics SA
Lipasa recombinante humana
activada por sales Substitución
enzimática
Fibrosis
Quística
Arexis AB
biliares
L-Lisina-N-acetil-L-cisteinato
Mucolítico
Fibrosis
Quística
SMB
Technology SA
Lucinactant
Surfactante
pulmonar
Aspiración
del Meconio,
Surfaxin
Discovery
Laboratories
Síndrome
de
Inc
Lusupultida
Surfactante
pulmonar
Distress
Respiratorio del
Altana Pharma
AG
Adulto
(Alemania)
Malato de L amonafida
Inhibidor del
Leucemia
Mieloide Aguda
INC Research
UK Ltd
crecimiento
celular
Malato de L amonafida
Inhibidor del
Leucemia
Mieloide Aguda
ICN
Ibérica
crecimiento
celular
Manitol (por inhalación)
Mucolítico
Fibrosis
Quística
Pharmaxis Ltd
MaxAdFVIII
Terapia
génica
Hemofilia A
Corautus
Genetics
Mecamilamina
Anticolinérgico
Gilles de
Síndrome
de
para esta
indicación huérfana
Mecasermina
Anabolizante
Leprechaunismo
MDS Pharma
Services
Limited
Mecasermina
Anabolizante
Rabson-Mendenhall,
MDS Pharma
Services
Síndrome
de
Limited
Mecasermina
Anabolizante
Distrofia
Miotónica
MDS Pharma
Services
Limited
Mecasermina
Anabolizante
Resistencia
Extrema a
Insulina Tipo
B, Sindrome
Limited
de
Mecasermina
Anabolizante
Resistencia
Extrema a
Insulina Tipo
B, Sindrome
de
Mecasermina
Anabolizante
Resistencia
Extrema a
Insulina Tipo
A, Sindrome
Limited
de
Mecasermina
Anabolizante
Enanismo de
Laron
MDS Pharma
Services
Limited
Mecasermina
Anabolizante
Rabson-Mendenhall,
Somazon
Fujisawa
Comercializado en Japón
Síndrome
de
Mecasermina
Anabolizante
Leprechaunismo
Somazon
Fujisawa
Comercializado en Japón
Mecasermina
Anabolizante
Enanismo de
Laron
Somazon
Fujisawa
Comercializado en Japón
Mecasermina
Anabolizante
Distrofia
Miotónica
Somazon
Fujisawa
Comercializado en Japón
Mecasermina
Anabolizante
Resistencia
Extrema a
Insulina Tipo
A, Sindrome
de
Mefloquina
Antiprotozoario
Malaria
Lariam
Roche
Comercializado en EEUU
Megestrol
Progestágeno
SIDA,
caquexia en
Megefren
Prasfarma
Comercializado en España
Megestrol
Progestágeno
SIDA,
caquexia en
Maygace
Bristol Myers
Squibb
Comercializado en España
Megestrol
Progestágeno
SIDA,
caquexia en
Borea
Madaus
Comercializado en España
Melatonina
Desconocido
Ausencia de
un ritmo de
Icon Clinical
Research
sueño/vigilia
de 24 horas
UK Ltd
en personas
totalmente
ciegas
Mepolizumab
Inmunomodulador
Hipereosinofílico,
SmithKlein
Beecham plc
Síndrome
Mercaptamina
Reductor de
los niveles
Cistinosis
Cystagon
Orphan Europe
SL
Comercializado en España
de cistina
intracelular
(España)
Mercaptamina de
liberación retardada
Reductor de
los nivles
Cistinosis
Bennu
Pharmaceuticals
de cistina
intracelular
Mercaptamina de
liberación retardada
Reductor de
los nivles
Huntington,
Enfermedad de
Bennu
Pharmaceuticals
de cistina
intracelular
Mercaptamina de
liberación retardada
Reductor de
los nivles
Batten,
Enfermedad de
Bennu
Pharmaceuticals
de cistina
intracelular
Mercaptopurina (líquido
oral)
Inhividor del
Leucemia
Linfoblástica
Only for
Children
crecimiento
celular
Aguda
Pharmaceuticals
Metirosina
Inhibidor
enzimático
Velocardiofacial,
Demser
Aton Pharma
Comercializado
en Estados Unidos, pero no
Síndrome
autorizado
para esta indicación huérfana
Metisoprinol
Inmunomodulador
Panencefalitis
Isoprinosine
Sanofi-Synthelabo
Comercializado
en Francia
Esclerosante
Subaguda
(Francia)
Metotrexato sódico
Inhibidor del
Osteosarcoma
Metotrexato
Lederle
Laboratories
Comercializado
en España
crecimiento
celular
Metoxaleno
Pigmentador
Injerto
Contra Huesped,
Johnson and
Johnson
dermatológico
Enfermedad de
medical
research
Metronidazol tópico
Bactericida/amebicida/tr Acné Rosacea
Rozex
Galderma
Comercializado en España
icomomicida
Metronidazol tópico
Bactericida/amebicida/tr Acné Rosacea
Metronidazol
Viñas
Viñas
Comercializado en España
icomomicida
Micofenolato de
mofetilo
Inmunosupresor
Pénfigo
Vulgar
Cellcept
Roche
Comercializado en España, pero no autorizado
para
esta indicación
Micofenolato de
mofetilo
Inmunosupresor
Miastenia
Gravis
Laboratoire
HRA Pharma
Micofenolato de
mofetilo
Inmunosupresor
Cushing,
Síndrome de
Laboratoire
HRA Pharma
Micofenolato de
mofetilo
Inmunosupresor
Pénfigo
Vulgar
Laboratoire
HRA Pharma
Micofenolato de
mofetilo
Inmunosupresor
Miastenia
Gravis
Cellcept
Roche
Comercializado en España, pero no autorizado
para
esta indicación
Micofenolato de
mofetilo
Inmunosupresor
Cushing,
Síndrome de Cellcept
Roche
Comercializado en España, pero no autorizado
para
esta indicación
Micropartículas dirigidas
de doxorubicina y Inhibidor del
Carcinoma
Hepatocelular
FeRx
Incorporated
carbono/hierro
crecimiento
celular
Midostaurina
Agente
Leucemia
Mieloide Aguda
Novartis
Europharm
anitangiogénico/inhibi
Limited
dor del
crecimiento
celular
Mifepristona
Antiglucocorticoide
Cushing,
Síndrome de
HRA Pharma
Mifepristona
Antiglucocorticoide
Cushing,
Síndrome de Mifegyne
Exelgyn
Comercializado en España,
pero no autorizado
para
esta indicación
Migalastat
Activador
enzimático
Fabry,
Enfermedad de
Amicus
Therapeutics
Miglustat
Inhibidor de
la síntesis Gaucher, Enfermedad de Zavesca
Actelion
Comercializado
en España para
de
glucolípidos
de Gaucher
Miglustat
Inhibidor de
la síntesis Fabry, Enfermedad de
Zavesca
Actelion
Comercializado
en España para
de
glucolípidos
de Gaucher
Miglustat
Inhibidor de
la síntesis Niemann Pick,
Zavesca
Actelion
Comercializado
en España para
de
glucolípidos
Enfermedad de
de Gaucher
Miltefosina (vía oral)
Inhibidor de
la síntesis Leismaniasis
Impavido
Zentaris
Comercializado
en Alemania y India
de
esfingolípidos
Aktiengesellschaft
Minianticuerpo recombinante
humano contra el Inmunomodulador
Hemolítico
Urémico
Adienne s.r.l.
factor C5 del complemento
atípico,
Síndrome
Mitotano
Citotóxico
Carcinoma
Adrenocortical Lysodrane
Bristol Myers
Squibb
Comercializado en EEUU y Canadá
Mitotano
Citotóxico
Carcinoma
Adrenocortical Lysodren
Laboratoire
HRA Pharma
Comercializado
en España
Mitoxantrona
Inhibidor del
Esclerosis
Múltiple
Novantrone
Wyeth Farma
Comercializado en España
crecimiento
celular
Mitoxantrona
Inhibidor del
Esclerosis
Múltiple
Pralifan
Inibsa
Comercializado en España
crecimiento
celular
Modafinilo
Estimulante
nervioso
Narcolepsia
Modiodal
Noventure
Comercializado en España
Molécula
antiadhesión de las células
Inmunomodulador
Ovarios,
Cáncer de
Fresenius
Biotech
epiteliales/Anticuerpo
monoclonal antiCD3
GmBH
Monarsen
Colinérgico
Miastenia
Gravis
Ester
Neurosciences
Muramil
tripéptido-fosfatidiletanolamina
Inmunomodulador
Osteosarcoma
Mepact
Immuno-Designed
Molecules SA
N-(metil-diazaciclohexil-metilbenzamida)-
Inhibidor del
Tumores
Estromales
GPC Biotech AG
azafenil-aminotiopirrol
crecimiento
celular
Gastrointestinales
Malignos
N-(metil-diazaciclohexil-metilbenzamida)-
Inhibidor del
Tumores
Estromales
AB Science
azafenil-aminotiopirrol
crecimiento
celular
Gastrointestinales
Malignos
Nabumetona
Inhibidor de
la síntesis Artritis Reumatoide
Cook Pharma
de
prostaglandinas
Juvenil
Nabumetona
Inhibidor de
la síntesis Artritis Reumatoide
Relif
Meda
Comercializado en España, pero no
autorizado
de
prostaglandinas
Juvenil
en
pediatría
Nabumetona
Inhibidor de
la síntesis Artritis Reumatoide
Listram
Uriach
Comercializado en
España,pero no autorizado
de
prostaglandinas
Juvenil
en
Pediatría
N-acetilglucosamina-6-sulfato
sulfatasa humana Terapia
de substitución Morquio, Enfermedad de
Vivendy
Therapeutics
recombinante marcada con
hexaglutamina en el enzimática
terminal N
N-acetilglucosamino tiazolina
Activador
enzimático
Tay Sachs,
Enfermedad de
ExSar
N-acetylgalactosamine-4-sulfatase
Sustitución
enzimática
Maroteaux
Lamy,
Aryplase
BioMarin
Pharmaceutical
Síndrome
de
N-acetylgalactosamine-4-sulfatase
Sustitución
enzimática
Maroteaux
Lamy,
Naglazyme
BioMarin
Europe Ltd
Comercializado
en España
Síndrome
de
Nanopartículas de
doxorubicina-polisohexil Inhibidor del
Carcinoma
Hepatocelular
BioAlliance
Pharma
cianoacrilato
crecimiento
celular
Naptumomab estafenatox
Reducción
antigenes y Carcinoma de Células
Biotech
Research AB
de la
toxicidad
Renales
Nelarabina
Inhibidor del
Leucemia
Linfocítica Atriance
Glaxo
Smithkline
Comercializado en España
crecimiento
celular
Crónica
Nelarabina
Inhibidor del
Leucemia
Linfoblástica Atriance
Glaxo
Smithkline
Comercializado en España
crecimiento
celular
Aguda
Nilotinib(como clorhidrato
monohidrato)
Inhibidor
enzimático
Leucemia
Mieloide Crónica Tasigna
Novartis
Farmacéutica Comercializado en España
Nitisinona
Inhibidor de
degradación
de
tirosina
Nitisinona
Inhibidor de
degradación
de
tirosina
Nitrito sódico
Desconocido
Hipertensión
Pulmonar
Aires
Pharmaceuticals
Arterial
Nitrito sódico
Desconocido
Células
en Hoz,
Aires
Pharmaceuticals
Enfermedad de
Nitrito sódico
Desconocido
Células
en Hoz,
Sodium
nitrite
Hope
Pharmaceuticals
Comercializado en EEUU pero no autorizado
Enfermedad de
injection, USP
para esta
indicación
Nitrito sódico
Desconocido
Hipertensión
Pulmonar
Sodium
nitrite
Hope
Pharmaceuticals
Comercializado en EEUU pero no autorizado
Arterial
injection, USP
para esta
indicación
Nolatrexed
Inhibidor del
Carcinoma
Hepatocelular
Thymitaq
Eximias
Pharmaceutical
crecimiento
celular
Corporation
Oblimerseno
Inmunomodulador
Leucemia
Linfocítica
Genta
Incorporated
Crónica
Octreótido
Inhibidor de
la hormona Acromegalia
Sandostatin
Novartis
Farmacéutica
Comercializado en España
del
crecimiento
Ofloxacino
Antileproso
Lepra
Oflovir
Vir
Comercializado en España,
pero no autorizado
para
esta indicación huérfana
Ofloxacino
Antileproso
Lepra
Surnox
Aventis
Pharma SA
Comercializado en España,
pero no autorizado
para
esta indicación huérfana
Ofloxacino
Antileproso
Lepra
Ofloxacino
Combino Pharm
SL
Comercializado en España, pero no
autorizado
Combino Pharma
para esta
indicación huérfana
Oligonucleótido
antisentido
Teapia
Génica
Glaucoma
neovascular
Gene Signal
SAS
Oligonucleótido
antisentido
Teapia
Génica
Retinopatía
del prematuro
Gene Signal
SAS
Oligonucleótido
antisentido NF-Kß p65 Inhibidor de la síntesis Colitis Ulcerosa
Kappaproct
InDex
Pharmaceuticals
del factor
NF-kß
AB
Oligonucleótido
fosforotioato específico frente Restaurador de
al exón 44
porducción
de distrofina
Duchenne y de
Becker
Oligosacárido
monofosfolirado sulfonatado de Inhividor de
manosa
angiogenesis
y de
sulfonatado de manosa
factores de
crecimiento
Omigapilo
Antiapoptótico
Distrofia
muscular
Santhera
congénita
con deficiencia
de
colágeno VI
Omigapilo
Antiapoptótico
Distrofia
muscular
Santhera
congénita
con deficiencia
de merosina
(laminina alfa
2)
OPC-67683
Antibiótico
bactericida
Tuberculosis
Otsuka
Pharmaceuticals
Oxibato sódico
Desconocido
Narcolepsia
Xyrem
UCB Pharma
Comercializado en España
Oxibato sódico
Desconocido
Narcolepsia
Idis Ltd
Pendiente de
comercialización en España
P113D
Bactericida
Fibrosis
Quística
Demegen Inc
Paclitaxel (liposomal)
Supresor de
vascularización
tumoral
Paclitaxel (micelas)
Inhibidor del
Ovarios,
Cáncer de
Oasmia
Pharmaceutical
crecimiento
celular
AB
Pafuramidina
Desconocido
Malaria
Immtech
Pharmaceuticals
Pafuramidina
Desconocido
Tripanosomiasis
Immtech
Pharmaceuticals
Panobinostat lactate
Desconocido
Linfoma
Cutáneo de las
Novartis
Europharm
Células
T
Limited
Paromomicina
Antiprotozoario
Leismaniasis
The Institute
for One
World Health
Paromomicina
Antiprotozoario
Leismaniasis
Humatin
Pfizer
Paromomicina/gentamicina
Antiprotozoario
Leismaniasis
Office of the
Surgeon
General, Dpt
of the army
Pegaspargasa
Inhibidor del
Leucemia
Linfoblástica Oncaspar
Enzon
Comercializado en EEUU
crecimiento
celular
Aguda
Peginterferon alfa-2a
Inmunomodulador
Leucemia
Mieloide
Pegasys
Roche
Comercializado en España, pero no autorizado
Crónica para
esta indicación huérfana
Pegvisomant
Antagonista
del
Acromegalia
Somavert
Pharmacia-Upjohn
Comercializado en España
receptor de
la hormona
del crecimi
Pemetrexed
Inhibidor del
Mesotelioma
Maligno
Alimta
Lilly
Comercializado en España
crecimiento
celular
Pentapéptido
H-Tirosina-Glicina-Fenilalanina- Aumento densidad de Mielofibrosis Idiopática
Abiogen Pharma
Glicina-Glicina-OH
las
células de la médula
ósea
Pentosan polisulfato
sódico (vía oral)
Desconocido
Cistitis
Intersticial
Elmiron
Ortho-Mc Neil
Comercializado en EEUU
Pharmaceuticals
Pentostatina
Inhibidor del
Leucemia de
Células
Nipent
Parke-Davis
Comercializado
en España
crecimiento
celular
Pilosas
Péptido (611-626) de
de
Péptido (611-626) de
de
Péptido 144 inhibidor del
TGF-ß1
Antifibrótico
Esclerodermia
Digna Biotech
1
Péptido derivado de
HLA-B27 (aminoácidos Inmunomodulador
Uveitis
autoinmune
Lynkeus Bio
tech
125-138)
GmBH
Pilocarpina (Vía oral)
Anticolinérgico
Sjogren
Primario,
Salagen
Novartis
Farmacéutica
Comercializado
en España
Síndrome
de
Pirfenidona
Inhibidor del
Fibrosis
Pulmonar
Intermune
crecimiento
de las
Idiopática
células
fibroblásticas
Piruvato sódico
Desconocido
Fibrosis
Quística
Cellular
Sciences Inc
Plásmido de ADN vector
del gen transmembrana
Terapia
génica
Fibrosis
Quística
Copernicus
de
Plasminógeno Humano
Desconocido
Conjuntivitis
Leñosa
Kedrion s.p.a.
Poliinosínico-policitidílico,
ácido
Antiviral
Encefalitis
Japonesa
Ribopharm Inc
Poliinosínico-policitidílico,
ácido
Antiviral
Fiebre
Amarilla
Ribopharm Inc
polyI-polyC(12)U
Inmunomodulador
Fatiga
Crónica, Síndrome Ampligen
Hemispherx
Biopharma
de
Porfimero sódico para
terapia fotodinámica Fotosensitivizante
Colangiocarcinoma
PhotoBarr
Axcan Pharma
Pendiente de
comercialización en España para
International
BV
el
Esófago de Barrett. Comercializado en
Paises Bajos
Porfimero sódico para
terapia fotodinámica Fotosensitivizante
Esófago
de Barrett
PhotoBarr
Axcan Pharma
Pendiente de
comercialización en España para
International
BV
el
Esófago de Barrett. Comercializado en
Paises Bajos
Pramipexol
Agonista
Gilles de
dopaminérgico
Síndrome
de
para esta
indicación
Prasterona
Inmunomodulador
Lupus
Eritematoso
Genelabs
Technologies
Sistémico
Prasterona
Inmunomodulador
Insuficiencia
Adrenal
Genelabs
Technologies
Praziquantel
Antihemíntico
Cisticercosis
Biltricide
Bayer
(Alemania)
Comercializado en Alemania
Preparado biológico
liofilizado de Streptococus Inmunomodulador
Linfangioma
Picibanil
Chugai
(Japón)
Comercializado en Japón
Pyrogenes tratado con
bencilpenicilina
Prochymal®
Terapia
celular
Injerto
Contra Huesped,
OSI Pharmaceuticals
Enfermedad de
Proinsulina recombinante humana
Inhibidor de
la muerte
Retinosis
Pigmentaria
ProRetina
Therapeutics
celular
Proteina C (Concentrado)
Terapia de
substitución Proteina C, Deficiencia Ceprotin
Baxter
Comercializado en España y
en EEUU
congénita
de
Proteina de fusión
compuesta de factor IX de Terapia de substitución Hemofilia B
Biovitrum AB
coagulación humano unido
al dominio Fc de la
IgG1 humana
humana
Proteina quimérica
exotoxina de pseudomonas Citotóxico
Glioma
PPD Global
Ltd.
(dominios II/III)- interleukina
13.
Proteina recombinante
estimulante de
megacariopoyesis
Trombocitopénica
Idiopática
Proteina recombinante inhibidora
de la elastasa
Inhibidor
enzimático
Fibrosis
Quística
Debioclinic SA
humana de los neutrófilos
PTC124
Desconocido
Fibrosis
Quística
PTC
Therapeutics
PTC124
Desconocido
Distrofia
Muscular de
PTC
Therapeutics
Duchenne y de
Becker
Quenodesoxicólico,
ácido
Reducto de
los niveles
Xantomatosis
Dr Falk Pharma
del
colesterol en bilis Cerebrotendinosa
Quenodesoxicólico,
ácido
Reducto de
los niveles
Xantomatosis
Quenocol
Zambon
Comercializado
en España, pero no autorizado
del
colesterol en bilis Cerebrotendinosa
para esta
indicación
Quenodesoxicólico,
ácido
Reducto de
los niveles
Xantomatosis
Quenobilan
Estedi
Comercializado en España,
pero no autorizado
del
colesterol en bilis Cerebrotendinosa
para esta
indicación
R-1-[2,3-dihidro-2-oxo-1-pivaloilmetil-5-(2- Desconocido
Tumor
Carcinoide
Trio
Medicines Ltd
piridil)-1 H
-1,4-benzodiacepín-3-yl]-3-(3-metil
Gástrico
aminofenil)urea
rAAV2-CB-hRPE65
Terapia
génica
Amaurosis
Retiniana
Universidad
de Florida
Congénita
de Leber
Ranpirnasa
Agente
apoptótico
Mesotelioma
Maligno
Onconase
Alfacell
Corporation
Rasburicasa
Agente
detoxificante
Linfoma
Elitek
Sanofi
Synthelabo
Comercializado en España
(Fasturtec)
para
tratamiento
antineoplásico
Receptor Iib Fc-gamma
recombinado soluble Inmunosupresor
Púrpura
SuppreMol GmbH
humano
Trombocitopénica
soluble humano
Idiopática
Receptor recombinante de la
células T
Inmunomodulador
Esclerosis
Múltiple
Virogenomics
Inc
Reslizumab
Inmunomodulador
Esofagitis
eosinofílica
Ception
Pharmaceuticals
R-etodolaco
Agente
antiapoptótico Leucemia Linfocítica
Salmedix
Crónica
Ribavirina
Antivíral
Fiebre
Hemorrágica Rebetol
Schering
Plough
Comercializado en España, pero no autorizado
para
esta indicación huérfana
Ribavirina
Antivíral
Fiebre
Hemorrágica Copegus
Roche
Comercializado en España, pero no autorizado
para
esta indicación huérfana
Ribavirina
Antivíral
Fiebre
Hemorrágica
ICN
Pharmaceuticals
Rilonacept
Inmunomodulador
Still,
Enfermedad de
Regeneron
Pharmaceuticals
Riluzol
Neuroprotector
Huntington,
Enfermedad de
Rilutek Aventis Pharma SA Comercializado en España,
pero no autorizado
para esta indicación huérfana
Rituximab
Inmunomodulador
Leucemia
Linfocítica Mabthera
Roche
Comercializado en España,
pero no autorizado
Crónica
para esta indicación
R-Salbutamol
Inhibidor de
expresión
de genes
Sistémico
Rubitecán
Inhibidor del
Páncreas,
Cáncer de
EuroGen
crecimiento
celular
Pharmaceuticals
Limited
Rufinamida
Antiepiléptico
Lennox
Gastaut, Síndrome Inovelon
Eisai Limited
Comercializado en España
de
Sabarubicina
Agente
apoptótico
Pulmón
de Células
Menarini
Ricerche spa
Pequeñas,
Cáncer de
Sacrosidasa
Sustitución
enzimática
Malabsorción
Congénita Sucraid
Orphan Medical
Comercializado en EEUU
de Sucrosa
Isomaltosa
Sapropterina
Cofactor
enzimático
Machado
Joseph,
Biopten
Daiichi
Pharmaceutical
Comercializado en Japón
para la forma atípica
Enfermedad de
de la fenilcetonuria
Sapropterina
Cofactor
enzimático
Machado
Joseph,
Kuvan
Merck KGaA
Pendiente de
comercialización en España
Enfermedad de
Sapropterina
Cofactor
enzimático
Fenilcetonuria
Biopten
Daiichi
Pharmaceutical
Comercializado en Japón para la
forma atípica
de la fenilcetonuria
Sapropterina
Cofactor
enzimático
Fenilcetonuria
Kuvan
Merck KGaA
Pendiente de
comercialización en España
Sarsasapogenina
Factor
neurotrófico Esclerosis Lateral
Phytopharm plc
Amiotrófica
SCR1-3 miristolada
petidílica recombinante Inmunomodulador
Injerto
Contra Huesped,
Adprotech
Limited
humana
Enfermedad de
Secretina humana sintética
Agente
diagnóstico Zollinger Ellison,
ChiRhoClin
Comercializado en EEUU, pero no
autorizado
Síndrome
de
para
esta indicación
Secretina porcina
sintética
Agente
diagnóstico Zollinger Ellison,
SecreFlo
ChiRhoClin
Comercializado en EEUU
Síndrome
de
Sildenafilo, citrato
Vasodilatador
Hipertensión
Pulmonar
Revatio
Pfizer
Limited (Reino
Comercializado en España
y R Unido
Tromboembólica
Crónica
Unido)
Sildenafilo, citrato
Vasodilatador
Hipertensión
Pulmonar
Viagra
Pfizer
Comercializado en España, pero no autorizado
Tromboembólica
Crónica
para estas
indicaciones
Sildenafilo, citrato
Vasodilatador
Hipertensión
Pulmonar
Revatio
Pfizer
Limited (Reino
Comercializado en España
y R Unido
Arterial
Unido)
Sildenafilo, citrato
Vasodilatador
Hipertensión
Pulmonar
Viagra
Pfizer
Comercializado en España, pero no autorizado
Arterial
para estas
indicaciones
Sinapultida
Surfactante
pulmonar
Distress
Respiratorio del
Discovery
Laboratories
Prematuro,
Síndrome del
Inc
Sinapultida
Surfactante
pulmonar
Aspiración
del Meconio,
Discovery
Laboratories
Síndrome
de
Inc
Sinapultida
Surfactante
pulmonar
Lesión
Pulmonar Aguda
Discovery
Laboratories
Inc
Siplizumab
Inmunomodulador
Injerto
Contra Huesped,
Medimmune Inc
Enfermedad de
Siplizumab
Inmunomodulador
Linfoma
Cutáneo de las
Medimmune Inc
Células
T
Sirólimus
Inmunosupresor
Esclerosis
Tuberosa
OncoImmune
Sirólimus
Inmunosupresor
Esclerosis
Tuberosa
Rapamune
Wyeth Farma
Comercializado en España, pero no
autorizado
para
esta indicación
Sitaxentán sódico
Inhibidor de
Endotelina I
Tromboembólica
Crónica
Sitaxentán sódico
Inhibidor de
Endotelina I
Arterial
SMT C1 100
Regulador de
utropina
Duchenne y de
Becker
Somatropina
Anabolizante
Prader Willi,
Síndrome de Genotonorm
Pharmacia
Spain
Comercializado en España, pero sólo
autorizado
para el Síndrome de Turner y el de
Prader-Willi
como indicación huérfana
Somatropina
Anabolizante
Prader Willi,
Síndrome de Humatrope
Irisfarma
Comercializado
en España, pero sólo
autorizado
para el Sïndrome de Turner como
indicación
huérfana
Somatropina
Anabolizante
SIDA,
caquexia en
Serono
Somatropina
Anabolizante
SIDA,
caquexia en
Genotonorm
Pharmacia
Spain
Comercializado
en España, pero sólo
autorizado
para el Síndrome de Turner y el de
Prader-Willi
como indicación huérfana
Somatropina
Anabolizante
Prader Willi,
Síndrome de Norditropin
Novo Nordisk
Pharma
Comercializado en España, pero sólo
autorizado
para el Síndrome de Turner como
indicación
huérfana
Somatropina
Anabolizante
Prader Willi,
Síndrome de
Serono
Somatropina
Anabolizante
Turner,
Síndrome de Norditropin
Novo Nordisk
Pharma
Comercializado en España, pero sólo
autorizado
para el Síndrome de Turner como
indicación
huérfana
Somatropina
Anabolizante
Turner,
Síndrome de Genotonorm
Pharmacia
Spain
Comercializado en España,
pero sólo
autorizado
para el Síndrome de Turner y el de
Prader-Willi
como indicación huérfana
Somatropina
Anabolizante
Turner,
Síndrome de Humatrope
Irisfarma
Comercializado en España,
pero sólo
autorizado
para el Sïndrome de Turner como
indicación
huérfana
Somatropina
Anabolizante
Turner,
Síndrome de
Serono
Somatropina
Anabolizante
SIDA,
caquexia en
Humatrope
Irisfarma
Comercializado
en España, pero sólo
autorizado
para el Sïndrome de Turner como
indicación
huérfana
Somatropina
Anabolizante
SIDA,
caquexia en
Norditropin
Novo Nordisk
Pharma
Comercializado en España,
pero sólo
autorizado
para el Síndrome de Turner como
indicación
huérfana
Sorafenib (Tosilato)
Inhividor de
las kinasas
Carcinoma de
Células
Nexavar
Bayer
(Alemania)
Comercializado en España
relacionadas
con el
Renales
crecimiento
tumoral
SQ109
Antituberculoso
Tuberculosis
Sequella Inc
SRT501
Desconocido
MELAS,
Síndrome
Sirtris
STX107
Antagonista
del
Cromosoma X
Frágil,
Seaside
Therapeutics
receptor
mGluRS
Sindrome del
SU11248
Agente
antiangiogénico Carcinoma de Células
Sutent
Pfizer
Comercializado en España
Renales
SU11248
Agente
antiangiogénico Tumores Estromales
Sutent
Pfizer
Comercializado en
España
Gastrointestinales
Malignos
Succímero
Quelante
Cistinuria
Chemet
Sanofi-Synthelabo
Comercializado en EEUU
(EEUU)
Suero amiloide P radioetiquetado
con yodo123
Agente
diagnóstico Amiloidosis Sistémica
MEDIAM
Surfactante pulmonar bovino
Surfactante
pulmonar
Distress
Respiratorio
Survanta
Abbot
Laboratories
Comercializado en España
Infantil
Tacrolimo
Inmunosupresor
Miastenia
Gravis
Prograf
Fujisawa
Comercializado en España, pero no
autorizado
para
estas indicaciones huérfanas
Tacrolimo
Inmunosupresor
Lupus
Eritematoso
Prograf
Fujisawa
Comercializado en España, pero no autorizado
Sistémico
para
estas indicaciones huérfanas
Talactoferrina alfa
Inmunomodulador
Carcinoma de
Células
Agennix
Limited
Renales
Talampanel
Inhibidor del
receptor
Esclerosis
Lateral
TEVA
AMPA
Amiotrófica
Talidomida
Inmunosupresor
Lepra
Laboratoires
Laphal
Talidomida
Inmunosupresor
Injerto
Contra Huesped,
Laboratoires
Laphal
Enfermedad de
Talidomida
Inmunosupresor
Injerto
Contra Huesped,
Thalidomide
Celgene
Pharmion
Pendiente de
comercialización en España
Enfermedad de
Talidomida
Inmunosupresor
Injerto
Contra Huesped,
Thalomid
Celgene
Europe Limited
Comercializado en EEUU, pero
sólo
Enfermedad de autorizado para
huérfana
Talidomida
Inmunosupresor
Lepra
Thalomid
Celgene
Europe Limited
Comercializado en EEUU, pero
sólo
autorizado para
huérfana
Talidomida
Inmunosupresor
Injerto
Contra Huesped,
Laboratoires
Laphal
Enfermedad de
Talidomida
Inmunosupresor
Lepra
Thalidomide
Celgene
Pharmion
Pendiente de
comercialización en España
Talidomida
Inmunosupresor
Lepra
Laboratoires
Laphal
Talidomida
Inmunosupresor
Mieloma
Múltiple
Thalomid
Celgene
Europe Limited
Comercializado en EEUU, pero sólo
autorizado
para
huérfana
Talidomida
Inmunosupresor
Mieloma
Múltiple
Thalidomide
Celgene
Pharmion
Pendiente de
comercialización en España
Talidomida
Inmunosupresor
Mieloma
Múltiple
Laboratoires
Laphal
Talidomida
Inmunosupresor
Mieloma
Múltiple
Laboratoires
Laphal
Tazaroteno
Desconocido
Ictiosis
Congénitas
Orfagen
TD-K6a.513a.12
Terapia
génica
Paquioniquia
Congénita
Transderm Inc
Teduglutida
Intestinotrófico
Intestino
Corto, Síndrome
Parexel
International
del
Ltd.
Temocilina
Antibiótico
bactericida
Fibrosis
Quística
Negaban
Belpharma NV
Comercializado en Bélgica, pero no
autorizado
para esta indicación huérfana
Temozolomida
Agente
citotóxico
Astrocitoma
Maligno
Temodar
Schering
Plough
Comercializado
en EEUU para el Glioma
Maligno
Temozolomida
Agente
citotóxico
Astrocitoma
Maligno
Peregrine
Pharmaceuticals
Temsirolimus
Inhividor del
Carcinoma de
Células
Torisel
Wyeth Europa
Ltd.
Comercializado en España
crecimiento
celular
Renales
Tenipósido
Inhibidor del
Leucemia
Linfoblástica Vumon
Bristol Myers
Squibb
Comercializado en España
crecimiento
celular
Aguda
Terapia génica de la
fibrosis quística basada en Terapia génica
Fibrosis
Quística
Targeted
Genetics
un virus adenoasociado como
vector
Corporation
Tergurida
Agonista
parcial
Hipertensión
Pulmonar
Ergonex
Licensing and
dopaminérgico
Arterial
Regulatory
Services AG
Tergurida
Agonista
parcial
Hipertensión
Pulmonar
Ergonex
Licensing and
dopaminérgico
Tromboembólica
Crónica
Regulatory
Services AG
Teriparatida
Sustitución
hormonal
Hipoparatiroidismo
Rare Disease
Therapeutics
Inc
Teriparatida
Sustitución
hormonal
Hipoparatiroidismo
Forsteo
Eli Lilly
Nederland BV
Comercializado en España,
pero no autorizado
para esta indicación huérfana
Test del antígeno en la
piel de la coccidioidina Agente diagnóstico
Coccidioidomicosis
Allermed
derivada de la esferulina
Tetrabenazina
Antagonista
Disquinesia
Tardía
Xenacine
Cambridge
Laboratories
Comercializado en R Unido y EEUU
dopaminérgico
Tetrabenazina
Antagonista
Huntington,
Enfermedad
Xenacine
Cambridge Laboratories Comercializado en R Unido y EEUU
dopaminérgico
Tetratiomolibdato amónico
Quelante
Wilson,
Enfermedad de
Pipex
Tetratiomolibdato amónico
Quelante
Fibrosis
Pulmonar
Pipex
Idiopática
Tiazofurina
Inhibidor del
Leucemia
Mieloide Crónica
ICN
Pharmaceuticals
crecimiento
celular
Timalfasina
Inmunosupresor
di George,
Síndrome de Zadaxin Sciclone
Comercializado en Italia, pero
no autorizado
Pharmaceuticals
Italy
para esta
indicación huérfana
Srl
Timalfasina
Inmunosupresor
Carcinoma
Hepatocelular
Zadaxin Sciclone
Comercializado
en Italia, pero no autorizado
Pharmaceuticals
Italy
para esta
indicación huérfana
Srl
Timosin Beta 4
Estimulador
de
producción
de laminina
Biopharmaceuticals
Tiopronina
Reductor de
la excrecion Cistinuria
Thiola
Mission
Pharmacal
Comercializado en EEUU
de
cisteina
Tiotropio
Broncodilatador
Fibrosis
Quística
Spiriva
Boehringer
Ingelheim
Comercializado en España,
pero no autorizado
para
esta indicación
Tipifarnib
Agente
apoptótico
Leucemia
Mieloide Aguda
Janssen-cilag
Tiracoxib
Inhibidor de
ciclooxigenasa-2
TMC207
Antibiótico
bactericida
Tuberculosis
Tibotec
Pharmaceuticals
Limited
Tobramicina (Liposomas)
Antibiótico
bactericida
Fibrosis
Quística
EUCRO GmbH
& Co. KG
Tobramicina (por
inhalación)
Antibiótico
bactericida
Fibrosis
Quística
Tobi
Chiron
Comercializado en España
Tocilizumab
Inmunosupresor
Castleman,
Enfermedad de Actemra
Chugai
(Japón)
Comercializado en Japón
Topiramato
Antiepiléptico
Lennox
Gastaut, Síndrome Topamax
Janssen-cilag
Comercializado en España
de
Tositumomab
(¹³¹I)
Agente
apoptópico
Linfoma
Folicular
BEXXAR
Amersham PLC
Toxoide conjugado
gastrina-difteria G-17(9) Inmunomodulador
Estómago,
Cáncer de
Orion
clinical services
Toxoide conjugado
gastrina-difteria G-17(9) Inmunomodulador
Páncreas,
Cáncer de
Orion
clinical services
Trabectedina
Agente
apoptótico
Ovarios,
Cáncer de
Yondelis
Pharma Mar SA
Comercializado
en España parael Sarcoma de
los Tejidos
Blandos
Trabectedina
Agente
apoptótico
Sarcoma de
Tejidos
Yondelis
Pharma Mar SA
Comercializado en España
para el Sarcoma de
Blandos
los Tejidos Blandos
Transferrina humana combinada
con una toxina Citotóxico
Glioma
KS Biomedix
Holdings
mutante de la difteria
PLC
Treosulfán
Agente
Alquilante que
Tratamiento
de
Medac
Gesellschaft für
provoca la
muerte
acondicionamiento
previo
klinis
celular
al
transplante células
progenitoras
hematopoyéticas
Treprostinilo
Vasodilatador
Hipertensión
Pulmonar
Remodulin
United
Therapeutics
Comercializado en EEUU, sólo autorizado
Arterial
para
Treprostinilo
Vasodilatador
Hipertensión
Pulmonar
LungRx Limited
Arterial
Treprostinilo
Vasodilatador
Hipertensión
Pulmonar
Remodulin
United
Therapeutics
Comercializado en EEUU,
sólo autorizado
Tromboembólica
Crónica
para
Treprostinilo
Vasodilatador
Hipertensión
Pulmonar
LungRx Limited
Tromboembólica
Crónica
Tretazicar
Desconocido
Leismaniasis
Morvus
Technologies
Limited
Tretinoína
Inhibidor del
Leucemia
Promielocítica Vesanoid
Roche
Comercializado en España
crecimiento
celular
Aguda
Triclorhidrato de zosuquidar
Revierte la
resistencia a
Leucemia
Mieloide Aguda
Kanisa Europe
Limited
zosuquidar
la
quimioterapia
Trientina, diclorhidrato
Quelante
Wilson,
Enfermedad de
Metalite
Tsumura
Comercializado en Japón
Trientina, diclorhidrato
Quelante
Wilson,
Enfermedad de
Univar Limited
Trientina, diclorhidrato
Quelante
Wilson,
Enfermedad de
Syprine
Merck (EEUU)
Comercializado en EEUU
Triheptanoina
Anaplerótico
Pompe,
Enfermedad de
Baylor
Research Institute
troxacitabina
Inhibidor del
Leucemia
Mieloide Aguda
Troxatyl
GMG
BioBusiness
crecimiento
celular
Limited
Urea (inyección
intravitreal)
Estimulador
de la retina
Retinosis
Pigmentaria
Vitreo
Retinal
Technologies
Ursodesoxicólico,
ácido
Reductor de
los niveles
Cirrosis
Biliar Primaria
Ursobilane
Estedi
Comercializado en España
del
colesterol en bilis
Ursodesoxicólico,
ácido
Reductor de
los niveles
Cirrosis
Biliar Primaria
Ursochol
Zambon
Comercializado en España
del
colesterol en bilis
Ursodesoxicólico,
ácido (suspensión)
Reductor de
los niveles
Fibrosis
Quística
Ursofalk
Asklepion
Comercializado en
Portugal, Italia y otros
de colesterol
en bilis
Pharmaceuticals
paises
Ursodesoxicólico,
ácido (tamponado)
Reductor de
los niveles
Alagille,
Síndrome de
Digestive
Care, Inc
de colesterol
en bilis
Vacuna autóloga del tumor
de las células renales Inmunomodulador
Carcinoma de
Células
Liponova GmbH
Renales
Vacuna de la encefalitis japonesa
Inmunomodulador
Encefalitis
Japonesa
Boran
Pharmaceuticals
Vacuna del parvovirus B19
(MEDI-491)
Inmunomodulador
Anemia de
Células
Medimmune Inc
Falciformes
Vacuna inactivada con el virus
SA14-4-2 de
encefalitis japonesa inactivado
Val-Leu-Gln-Glu-Leu-Asn-Val-Thr-Val
(Pr1
Inmunomodulador
Leucemia
Mieloide Aguda
Accelsiors
CRO &
nanopéptido, secuencia 169-177, de
proteinasa 3)
GmbH
Valpróico, ácido
Agente
Poliposis
Familiar
G2M Cancer
Drugs AG
apoptótico/agonista
gabaérgico
Valpróico, ácido
Agente
Cromosoma X
Frágil,
Depakine
Sanofi
Synthelabo
Comercializado en España, pero no autorizado
apoptótico/agonista
Sindrome del
para esta indicación
gabaérgico
Valpróico, ácido
Agente
Cromosoma X
Frágil,
Milzone
Rubió
Comercializado en España,
pero no autorizado
apoptótico/agonista
Sindrome del
para esta indicación
gabaérgico
Valpróico, ácido
Agente
Cromosoma X
Frágil,
G2M Cancer
Drugs AG
apoptótico/agonista
Sindrome del
gabaérgico
Valpróico, ácido
Agente
Poliposis
Familiar
Depakine
Sanofi
Synthelabo
Comercializado en España,
pero no autorizado
apoptótico/agonista
para esta indicación
gabaérgico
Valpróico, ácido
Agente
Poliposis
Familiar
Milzone
Rubió
Comercializado en España,
pero no autorizado
apoptótico/agonista
para
esta indicación
gabaérgico
Valpróico, ácido
Agente
Poliposis
Familiar
Neuropharm
Limited
apoptótico/agonista
gabaérgico
Valpróico, ácido
Agente
Cromosoma X
Frágil,
Neuropharm
Limited
apoptótico/agonista
Sindrome del
gabaérgico
Vandetanib
Inhividor del
Cáncer
Medular de Tiroides
AstraZeneca
UK
crecimiento
celular
Limited
Vapreotida, pamoato
Análogo
de
somatostatina
Varespladib
Inhibidor de
fosfolipasa A2
Enfermedad de
Pharmaceuticals
Variante del Interferón
alfa-2b humano
Inmunomodulador
Behcet,
Enfermedad de
Creabilis
Therapeutics
recombinante en el que el
residuo de ácido
glutámico en
posición
glutamina
Vector adenovírico
portador del gen humano Terapia génica Li Fraumeni, Síndrome de
Gendux AB
p53
Vector lentiviral que contiene
el gen de
proteina del Síndrome de
Wiskott Aldrich
Síndrome
de
humano
Vector retroviral que contiene
gamma-c cADN
Terapia
génica
Inmunodeficiencia
Severa
Genopoietic
SAS
Combinada,
Enfermedad
de la
Vector retroviral, R-GC y GC gen
1750
Terapia
génica
Gaucher,
Enfermedad de
Genzyme (EEUU)
Vector viral adenoasociado del
serotipo 5 que
Terapia
génica
Stargardt,
Enfermedad de
Fondazione
Telethon
conteniene el gen humano ABCA4
Vector viral adenoasociado que
contiene el gen
Terapia
génica
Distrofia
Muscular de
Généthon
del gamma sacoglicano humano
Duchenne y de
Becker
Vector viral adenoasociado que
contiene el gen
Terapia
génica
Gamma-glicanosarcopatía
Généthon
del gamma sacoglicano humano
Vector viral adenoasociado que
contiene el gen
Terapia
génica
Distrofia
Muscular de
Généthon
humano del alfa-sarcoglicano
Cinturas
Vector viral adenoasociado que
expresa el gen de
Substitución
enzimática
Pompe,
Enfermedad de
Applied
Genetic
la
alfaglucosidasa ácida humana.
Technologies
Corp
Vector viral adenoasociado que
expresa el gen de
Terapia
génica
Retinoquisis
Juvenil
Applied
Genetic
la
retinosquisina-1 humana
Ligada al Sexo
Technologies
Corp
Vector viral adenoasociado que
expresa
lipoproteín lipasa
Déficit
de
Therapeutics
Vector vírico
adenoasociado que contiene el gen Terapia génica
Calpainopatía
Généthon
humano calpaina 3
Vector vírico asociado al
adenovirus del
Terapia
génica
Amaurosis
Retiniana
Centre
Hospitalier
serotipo 4 que conteniene el gen
humano RPE65
Congénita
de Leber
Universitaire
de Nantes
Vidagliptina
Inhibidor de
degradación
hormonal
Vidagliptina
Inhibidor de
degradación
hormonal
autorizados para esta
indicación huérfana
Viloxazina
Estimulante
nervioso
Narcolepsia
Vivalan
AstraZeneca
(Francia y
Comercializado en Francia y Portugal, pero no
Portugal)
autorizado para esta indicación huérfana
Viloxazina
Estimulante
nervioso
Narcolepsia
Stuart
Pharmaceuticals
Virus Ankara de la vacuna
recombinante
Vacuna
anticancerígena Carcinoma de Células
TroVax
Oxford
Biomedica
modificada que expresa la
proteina humana 5T4a
Renales
(UK)LTD
recombinante modificado que
expresa la proteína
Virus Ankara de la vacuna
recombinante
Inmunomodulador
Tuberculosis
Universidad
de Oxford
modificado que expresa el
anfígeno 85A de la
tuberculosis
expresa el anfígeno 85A
de la
Virus del Herpes Simplex que
carece del gen que Terapia génica
Glioma
Crusade
Laboratories
codifica
Virus recombinante
adenoasociado/vector de
alfa-1-antitripsina
Déficit
de
Technologies
Corp
VX-770
Reparador de
una
Fibrosis
Quística
Vertex
pharmaceuticals
proteina
Xaliprodeno, clorhidrato
Factor
neurotrófico Esclerosis Lateral
Sanofi-Synthelabo
Amiotrófica
(Francia)
Zanolimumab
Agente
citotóxico
Linfoma de
células T HuMax-CD4
Serono Europe
Ltd.
periféricas
Ziconotida (uso intraespinal)
Analgésico
no
Tratamiento
del dolor
Prialt
Eisai Limited
Comercializado en R Unido y Irlanda
opioide.Bloquea
el
grave
crónico en pacientes
canal de
calcio.
que necesitan
analgesia
intratecal
(IT)