El síndrome de Sanfilippo C es una grave enfermedad rara de carácter neurodegenerativo que aparece en los primeros años de vida y para la que no existe tratamiento en la actualidad. Un estudio reciente, publicado en el Journal of Clinical Medicine, ha generado modelos celulares humanos de neuronas y astrocitos que permiten conocer mejor los mecanismos de este síndrome y evaluar posibles terapias.

El trabajo ha sido coordinado por un equipo de la Facultad de Biología y del Instituto de Biomedicina (IBUB) de la Universidad de Barcelona, el Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (CIBERER) y el Instituto de Investigación Sant Joan de Déu (IRSJD), en colaboración con un grupo de la Universidad de Lund (Suecia). En el estudio también han participado investigadores del Hospital Clínico de Barcelona.

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