Un nuevo consorcio internacional impulsará la terapia basada en células madre para tratar la enfermedad de Huntington
The Stem Cells for Huntingtonʼs Disease (SC4HD) es un nuevo consorcio internacional creado con el fin de impulsar medicamentos de terapia avanzada (ATMP), mediante el trasplante de células madre, para tratar la enfermedad de Huntington. La entidad, formada per veintiocho investigadores de renombre de diez países, se ha presentado oficialmente en la revista Journal of Huntingtonʼs Disease.
The Stem Cells for Huntingtonʼs Disease (SC4HD) es un nuevo consorcio internacional creado con el fin de impulsar medicamentos de terapia avanzada (ATMP), mediante el trasplante de células madre, para tratar la enfermedad de Huntington. La entidad, formada per veintiocho investigadores de renombre de diez países, se ha presentado oficialmente en la revista Journal of Huntingtonʼs Disease.
Los objetivos principales de SC4HD son trabajar con la comunidad afectada por la enfermedad de Huntington para desarrollar criterios y guías, y abordar los principales retos para implementar de forma rápida y segura las terapias basadas en células madre a los pacientes con esta patología devastadora.
Según explica Josep M.ª Canals, director de Creatio y miembro del comité directivo de SC4HD, «las terapias basadas en células madre son una gran oportunidad para tratar la enfermedad de Huntington, un trastorno neurodegenerativo que afecta principalmente a las neuronas del núcleo estriado del cerebro».
Hasta ahora, muchas terapias celulares experimentales se han centrado en el núcleo estriado con el fin de sustituir las neuronas que se han perdido durante el proceso de la enfermedad. De ese modo, se pretende reparar el circuito neuronal o aumentar la supervivencia de las neuronas restantes y de las células neuronales y gliales del núcleo estriado. Los avances tecnológicos dirigidos a diferenciar las células madre hacia los tipos neuronales deseados abren nuevas estrategias para restaurar los circuitos neuronales dañados en la enfermedad de Huntington.
El consorcio SC4HD reúne a expertos en biología de células madre, trasplante de células, producción de células de grado clínico, neurocirugía, y evaluación clínica para una aplicación clínica segura de las terapias con células madre, ofreciendo la estandarización de protocolos y guías completas que engloben todo el abanico de consideraciones terapéuticas.
Participación de la Universidad de Barcelona
Josep M.ª Canals es profesor del Departamento de Biomedicina de la Facultad de Medicina y Ciencias de la Salud de la UB y director del Centro para la Producción y Validación de Terapias Avanzadas (Creatio), el centro TECNIO para producir medicamentos de terapia avanzada en Cataluña. Asimismo, dirige el Grupo de Investigación en Células Madre y Medicina Regenerativa de la UB.
Unai Perpiñá, que es responsable técnico en Creatio y profesor del mismo Departamento de Biomedicina, también participa en el consorcio SC4HD.
Ambos son miembros del Instituto de Neurociencias de la UB (UBNeuro), del Centro de Investigación Biomédica en Enfermedades Neurodegenerativas (CIBERNED), del Instituto de Investigaciones Biomédicas Agustí Pi i Sunyer (IDIBAPS) y de la Red Española de Terapia Celular (TerCel).
Referencia del artículo:
Canals, J. M.; Perpiñá, U. et al. «Stem cells for Huntingtonʼs disease (SC4HD): an international consortium to facilitate stem cell-based therapy for Huntingtonʼs disease». Journal of Huntingtonʼs Disease, febrero de 2021. DOI: 10.3233/JHD-210473.