Finançament Fundació CHDI (Recerca Bàsica)

LA FUNDACIÓ MÉS IMPORTANT A ESCALA MUNDAIL EN LA RECERCA D’UNA CURA PER A LA MALALTIA NEURODEGENERATIVA DE HUNTINGTON, CHDI, HA MOSTRAT UNA CONFIANÇA PERMANENT EN CREATIO DURANT ELS DARRERS ANYS.

La Fundació CHDI és una organització de recerca biomèdica sense ànim de lucre de fons privats dedicada a una única malaltia: la malaltia de Huntington. La seva missió és desenvolupar medicaments que alenteixin la progressió de la malaltia de Huntington i proporcionin beneficis clínics significatius als pacients al més ràpidament possible. Per aconseguir-ho, CHDI gestiona una cartera diversa de projectes de recerca mitjançant un nou model virtual que fomenta la col·laboració científica per connectar més directament la recerca acadèmica, el descobriment de fàrmacs i el desenvolupament clínic. Això ajuda a solucionar el buit translacional que sovint existeix entre les investigacions acadèmiques i les investigacions industrials i que afegeix retards costosos al desenvolupament terapèutic. Les activitats de la CHDI s’estenen des de la biologia exploratòria fins a la identificació i validació d’objectius terapèutics, i des del descobriment i desenvolupament de fàrmacs fins a estudis i assaigs clínics.

Des de l’any 2012, la CHDI ha dipositat una confiança continuada en els projectes presentats i desenvolupats per Creatio. Aquests projectes han inclòs des de la recerca del funcionament neuronal bàsic mitjançant la diferenciació de cèl·lules mare pluripotents humanes fins al trasplantament cel·lular com a futura teràpia. Aquestes investigacions ens han portat a obrir tot un nou camp de recerca en la malaltia de Huntington per explorar el paper del neuro-desenvolupament en l’aparició tardana de la simptomatologia.

En aquesta línia de recerca, la CHDI va finançar l’any 2018 el darrer projecte de Creatio. En aquest projecte s’està estudiant en l’àmbit de neuro-desenvolupament humà emprant la tècnica de diferenciació neuronal de cèl·lules mare pluripotents humanes i la seva caracterització gènica pel que fa a RNAseq i de seqüenciació de cèl·lula única (single cell SMARTseq2). Aquest projecte és un dels projectes més grans signats entre la CHDI i un centre acadèmic. El projecte, gestionat a través de la Fundació Bosch i Gimpera (FBG), es desenvolupa en diferents fases amb una duració total de tres anys. En primer lloc, s’estudiarà com la presència de la mutació que provoca la malaltia de Huntington afecta el desenvolupament humà, i en una segona instància si aquesta alteració es concreta en una subpoblació neuronal específica. Els resultats també permetran modelitzar mitjançant tècniques d’intel·ligència artificial el desenvolupament de les neurones del nucli estriat, i com aquest procés està alterat en la malaltia de Huntington.

La confiança continuada de la Fundació CHDI amb els projectes desenvolupats pels científics de Creatio mostra la consistència dels nostres resultats i la contribució cap al desenvolupament d’una teràpia per la malaltia de Huntington. Aquesta malaltia és un trastorn neurològic progressiu caracteritzada per disfunció i mort de neurones en regions cerebrals específiques. La neurodegeneració es produeix més de manera destacada en l’estriat, encara que la pèrdua de neurones en l’escorça cerebral també s’ha notificat. Com a resultat, els pacients amb la malaltia de Huntington pateixen alteracions motrius, cognitives i emocionals, que condueixen a una demència progressiva i a la mort 15-20 anys després de l’aparició dels símptomes clínics.
Creatio centra els seus esforços en la recerca de teràpies per a malalties neurodegeneratives a través de projectes públics nacionals i europeus, i a través de la col·laboració amb fundacions privades com la CHDI. El nostre objectiu és contribuir en trobar una teràpia per a la malaltia de Huntington com més aviat millor.