La Lliga Europea d’Universitats de Recerca (LERU) ha publicat un nou document sobre com es pot millorar l’accés dels pacients als medicaments de teràpia avançada (ATMP) als centres mèdics i hospitals universitaris. En aquest informe, la LERU exposa les seves recomanacions per millorar les ATMP en el context acadèmic amb l’objectiu de garantir que les institucions de la Unió Europea, les autoritats competents nacionals i altres organismes rellevants treballin en polítiques que permetin als pacients accedir a aquests nous productes terapèutics.

El document, titulat Advanced therapy medicinal products, està signat per Pauline Meij (Leiden University Medical Centre), Josep M. Canals (Universitat de Barcelona), Maeve Lowery (Trinity College de Dublín) i Mike Scott (Universitat de Cambridge).

Segons explica Josep M. Canals, que és el director del Centre per a la Producció i Validació de Teràpies Avançades de la UB (CREATIO) i investigador de l’Institut de Neurociències (UBNeuro), l’estudi fa un repàs de l’estat actual de la producció de medicaments de teràpies avançades en entorns acadèmics, i extreu «recomanacions per a les universitats, les entitats reguladores i l’empresa farmacèutica». El document proposa diferents actuacions per millorar i accelerar la implementació d’aquestes teràpies innovadores al sistema sanitari.

Molts dels medicaments de teràpia avançada es desenvolupen a les universitats en les fases inicials, i més de la meitat dels estudis clínics en fase I i II estan finançats per centres universitaris o hospitals universitaris. Això és així perquè els professionals d’aquests centres tenen una àmplia experiència en l’estudi de malalties, fan recerca innovadora i tenen accés a instal·lacions que permeten la translació del medicament a assajos clínics. Amb tot, només una petita part dels productes continuen el procés desenvolupament i arriben als pacients. Això s’explica principalment per l’escassa interacció que hi ha entre universitats i empreses farmacèutiques a Europa, i per la legislació europea actual, que no ho afavoreix.

La leucèmia, la malaltia de Parkinson, la malaltia de Huntington, la diabetis o l’esclerosi múltiple són patologies conegudes i comunes en la nostra societat. Els medicaments de teràpia avançada ofereixen un camí per tractar aquestes i altres malalties, en què altres productes no són efectius, tot i que el nombre de pacients tractats amb ATMP encara és molt baix. El llarg recorregut legislatiu a la Unió Europea dificulta molts cops el desenvolupament translacional d’aquests medicaments, que sovint acaben amb una publicació científica o al calaix dels despatxos de molts investigadors. De fet, actualment existeixen pocs medicaments de teràpies avançades comercialitzats i molts dels que es comercialitzen tenen uns costos molt elevats, que fan inviable la seva aplicació i explotació industrial. Així, molts dels medicaments de teràpies avançades que han estat registrats s’han acabat retirant del mercat.

Entre les conclusions, el document de la LERU reclama una millor interacció entre universitats, reguladors, indústria i altres organitzacions rellevants, per tal de poder cobrir el camí del desenvolupament del producte i garantir que té el suport necessari (incloent-hi el finançament) durant totes les etapes d’aquest procés. Així mateix, es proposa, implementar programes de desenvolupament clínic integrat que comencin aviat en el desenvolupament terapèutic del producte.

També es reclama una major dedicació de les universitats en el desenvolupament de productes innovadors adreçats a necessitats mèdiques no cobertes i a productes que són poc atractius per a la indústria. Una de les propostes és crear col·laboracions entre universitats, donants filantròpics i reguladors.
 
El document fa una menció especial a l’exempció hospitalària, que està definida a la regulació europea i regulada a nivell estatal, i que s’aplica en casos molt concrets per a productes personalitzats per a pacients individuals, com és el cas dels ATMP. En aquest sentit, la LERU demana desenvolupar plantejaments comuns per tal d’estandarditzar els procediments clínics i de producció entre els diferents països de la Unió Europea en els casos d’exempció hospitalària.

Aquest procediment ha rebut crítiques per la possible competència a la indústria, però d’altra banda és l’únic camí que permet als pacients accedir a aquest tipus de teràpies. Per evitar aquest problema, el document suggereix especificar millor com s’ha d’aplicar l’exempció a les universitats i proposa dos escenaris: un de centrat en el procés de producció, com a port de continuació del tractament de pacients entre diferents fases del desenvolupament clínic; i un segon escenari per a productes que, per diferents raons, no són aptes per a la comercialització com a medicaments o per a l’explotació industrial.

El text de la LERU també reclama més transparència, tant pel que fa a assajos clínics amb ATMP com per l’ús de l’exempció hospitalària. Això permetria a les organitzacions actives d’aquest camp poder acumular experiència, èxits i fracassos, i incrementar així el ritme d’innovació en aquesta àrea.

Finalment, el document aposta per incloure el desenvolupament dels ATMP en programes de formació especialitzada o de postgrau de les universitats i, en concret, de les que són membres de la LERU.

Unitats de teràpies avançades

Actualment a Catalunya hi ha diferents unitats de producció cel·lular i d’enginyeria de teixits, una de les quals es troba a la Facultat de Medicina i Ciències de la Salut de la Universitat de Barcelona. Aquesta unitat, ubicada al centre CREATIO, és, a més, l’única amb capacitat per produir medicaments de teràpia gènica. La unitat de la UB ha participat en projectes translacionals tant acadèmics com industrials en col·laboració amb farmacèutiques. Desenvolupa productes de teràpia cel·lular, vacunes cel·lulars i productes de teràpia gènica, i també produeix teixits artificials. En l’actualitat, en col·laboració amb diferents hospitals i entitats estatals, està produint partícules lentivirals per al tractament de malalties de la sang com la leucèmia. Aquests virus s’empren als hospitals per produir nous medicaments basats en modificacions genètiques de cèl·lules del sistema immunitari. És el que es coneix amb el nom de CAR T cells.